木曜日、TruistはSolid Biosciences Inc.（ソリッド・バイオサイエンシーズ）（NASDAQ:SLDB）についてカバリッジを開始した。Solid Biosciencesは、骨格および心筋に関する疾患の遺伝子治療を開発する、臨床第Ⅱ相バイオテクノロジー企業だ。
Truistは、『Buy』の格付けと、16ドルの株価ターゲットを与える格付け開始となった。
この新しい統合プラットフォームは、Solid Biosciencesのマイクロジストロフィン（uDys）トランスジーンの設計に関する専門知識と、AavantiBioの先進的なAAV（アデノ随伴ウイルス）製造プロセスを組み合わせたものだ。アナリストのJoon Lee氏によると、こうしたことがデュシェンヌ型筋ジストロフィーのトップ層に位置する遺伝子治療、SGT-003の創出につながるという。
アナリストは、2025年第1四半期に予定されているSGT-003の人間試験データの中間レビューが、Solid Biosciencesの主要なデュシェンヌ型筋ジストロフィープログラムおよび広範な筋骨格系遺伝子治療プラットフォームのリスクを低減する可能性があると強調している。
さらに同社は、2025年上半期にカテコラミン誘発性心室性頻拍に対する第2の新規治験薬申請を提出する予定だ。
Truistのアナリストは、シッテ・ソリッド・バイオサイエンシーズは、DMD治療の分野で、Kate TherapeuticsとNovartis AG（NYSE:NVS）の2社よりもリードを取っていると付け加えた。なぜなら、Kate TherapeuticsとNovartisのプログラムは、いまだ前臨床段階にあるからだ。Solid BiosciencesのSGT-003は、独自のuDys設計を活かして、この設計には追加の利点を提供する可能性がある一酸化窒素シンターゼドメインが含まれているため、際立っているとアナリストは述べている。
アナリストのリー氏は、DMD遺伝子治療分野は、承認された治療法と臨床試験中の他のいくつかの治療法があるため、非常に競争が激しいと述べている。ただし、Solid Biosciencesは、先進的なペイロード（uDys＋nNOS）と特殊な投薬法（AAV-SLB101）を組み合わせた独自のアプローチで際立っている。
最近の製薬医療機器等品質・安全性基準局（FDA）主催の会合で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の親たちが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する唯一の承認された遺伝子治療であるSarepta Therapeutics Incの（NASDAQ:SRPT）Elevidysなどの既存の治療法が十分でないと懸念を表明していた。
リー氏は「DMD患者の親たちが最近開かれたFDA主催の会合で、より良い選択肢の必要性を表明したことを踏まえると、私たちは、より良い遺伝子治療は必要なだけでなく、十分なスペースがあると考えています」とコメントした。
水曜日、FDAは同社の脊髄小脳失調症（Friedreich’s ataxia）のための最初の業界内2重投薬経路のIND（新規治験薬）申請を、Solid Biosciencesが承認された。
第Ⅰb相試験の開始は、2025年の後半に予想されている。
株価動向:水曜日の最後の時点で、SLDB株は4.10ドルで4.7％上昇している。
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写真:シャッターストック
