金曜日、米食品医薬品局（FDA）は、Neurocrine Biosciences, Inc.（NASDAQ:NBIX）のCrenessity （crinecerfont）カプセルおよび経口溶液を、グルココルチコイド補充療法の補助療法として、先天性副腎過形成症（CAH）を患う4歳以上の成人患者および小児患者にアンドロゲンのコントロールするために認可しました。
CAHは、副腎に影響する希少な遺伝性疾患で、副腎を通常よりも大きくする要因となります。副腎は腎臓の上部にあり、血糖値、血圧、その他の体の機能を調節するホルモンを生産します。
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Crenessityは、強力かつ選択的な経口副腎（アドレノコルチコトロピン放出）ホルモン放出因子タイプ1受容体拮抗薬で、副腎皮質刺激ホルモンの過剰産生と末梢の副腎アンドロゲンの産生を直接抑制するための唯一のCAH標準療法です。これによりグルココルチコイドの投与量を削減することができます。
Crenessityの販売が約1週間で開始される見通しです。処方服薬を集中化し、簡素化するために、この薬は特殊薬局PANTHERx Rareを通じて提供される予定です。
William Blairによれば、CAH市場においては大きな可能性が見込まれますが、10億ドルを超える商業機会の大規模化のためには、超生理的な（体内で通常よりも多く見られる量）グルココルチコイドの投与量が、もはやアンドロゲンレベルのコントロールと副腎危機の予防のための唯一の手段でないという点について、患者と臨床医の教育が必要となります。
アナリストは、先天性副腎過形成症の治療において先駆者であるNeurocrineの製品発売に向けて、教育イニシアチブとの連携、CARES財団などの患者支援団体との協力に焦点を当てることは賢明な選択と評価しています。
Crinetics Pharmaceuticals, Inc（NASDAQ:CRNX）などの早期段階の競合他社が有望なデータを示しているところにも、Neurocrineが先駆者である点が大きな利点となるでしょう。
投資家の間では、crinecerfontの将来的な成功について意見が分かれていますが、William BlairではIngrezzaと並ぶ大規模な医薬品になる機会があると考えています。
アナリストは、Neurocrineに対して「アウトパフォーム」のレーティングを維持しています。
株価動向：月曜日の最終確認時点で、NBIX株は130.25ドルで前場取引で2.80%上昇しています。
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