米国食品医薬品局（FDA）は、先週水曜日、プライマリー免疫グロブリンA腎症（IgAN）の患者のタンパク尿を減少させるためにノバルティス社（NASDAQ:NVS）の薬剤ヴァンラフィア（アトラセンタン）に対し、加速承認を付与した。
Vanrafiaは、投与が1日1回できる非ステロイド性の経口治療薬で、これを適切な補助療法の一環として使用することができる。補助療法には、レニンアンジオテンシン系阻害剤（SGLT2阻害剤を使用することも可）が含まれる。
Vanrafiaの加速承認は、プラセボと比較して36週でのタンパク尿の減少を測定した第3相 ALIGN試験において、事前に規定された中間解析に基づいて実施された。
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なお、IgAN患者の腎機能の劣化を抑制するかどうかについては、Vanrafiaによって確立されていない。
Vanrafiaの継続的な承認は、第3相 ALIGN試験において推定糸球体濾過率（eGFR）の週136週での減少率を測定することによって、Vanrafiaが病気の進行を抑制するかどうかを評価する現在進行中の試験から臨床的な利益が確認された場合にのみ認められる。
なお、eGFRデータは2026年に発表され、従来のFDA承認をサポートするためのもの。
第3相 ALIGN試験では、RAS阻害剤との併用療法を受けている患者は、36.1％のタンパク尿減少を示し、この効果はプラセボと比較して統計学的に有意であり、6週目で結果が見られ、36週間で持続している。
RAS阻害剤およびSGLT2阻害剤の両方の併用療法を受けている患者群でも、Vanrafiaの同様の治療効果が観察された（UPCRの37.4％の減少率対プラセボ）。
ALIGN試験は、先に報告されたデータと整合性がある、Vanrafiaは望ましい安全性プロファイルを持っていることを示した。
これは、ノバルティスにとって、過去1年間で米国で腎臓疾患ポートフォリオの製品として3つ目の承認となる。 Fabhaltaは、2025年3月にC3糸球体腎症（C3G）で、そして2024年8月にIgANで加速承認を取得している。
Fabhaltaは、特定のエクスクルーシブな研究で、非典型溶血性尿毒症症候群、免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎、およびループス腎炎のような稀な腎臓疾患の治療についても研究が行われている。
また、臨床研究が進行中の抗APRIL（アポトーシス関連リガンド）モノクローナル抗体ジガキバートは、IgANにおいて第3相試験が現在進行中で、2026年にその結果が発表される予定。
株価動向：最終確認時点の株価は113.17ドルで、2.16％高となっている（木曜日）。
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写真提供：ShutterstockのTaljat David氏
