水曜日、Harmony Biosciences Holdings, Inc.(NASDAQ:HRMY)は、成人患者における特発性過眠症（IH）に対するpitolisantの補足新薬承認申請に関し、米国食品医薬品局（FDA）から「却下理由通知書」を受領した。（リンク）
Harmonyの2025年の純収益ガイダンスは、8億2000万ドルから8億6000万ドルのままである。
Harmony Biosciencesのジェフリー・M・デイノ社長兼最高経営責任者（CEO）は、「今回の短期的な逆風には失望しているが、IHにおけるpitolisantの長期戦略は『Pitolisant HD』に焦点を当てたまま、着実に進んでいる」と語った。 “2025年第4四半期に、IHにおけるPitolisant HDの登録申請を目指した第3相臨床試験を実施する準備が整い、2028年には目標とする新薬承認申請書の提出日（PDUFA日）も予定通りとなるだろう」
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第3相INTUNE試験のランダム化離脱期間において、pitolisantとプラセボの特発性過眠症（EDS）の主要転帰点については、統計学的有意差が示されなかった。しかしオープンラベル試験期間中のデータからは、患者が臨床的に意味のあると認識されるものの5倍の改善が見られた。
さらに、最長期間の無作為化脱落期間が終了した後、ほとんどの患者が覚醒の正常値を達成し、1年以上にわたりこの反応を維持した。
なお、Pitolisantは、米国では過眠症またはナルコレプシーを有する成人患者の特発性過眠症（EDS）またはカタプレキシーの治療薬として販売されており、また、6歳以上の小児患者の特発性過眠症（EDS）の治療薬としても使用されているが、IHについては現在、承認を取得していない。
同社は1月に、2024年12月31日締めの第4四半期の仮決算として、約2億1000万ドルの純製品売上高を報告している。これは1年前の1億6840万ドルおよび1986万ドルの合意に比べていずれも上回る数字だ。
同四半期におけるWakixの平均患者数は、前期比約300人増の約7100人であった。
NeedhamのAmi Fadiaアナリストは、Harmony Biosciencesについて、このニュースをBuyとし、株価ターゲットを52ドルから50ドルに引き下げた。
株価動向：水曜日の最新取引で、HRMY株は1株36.55ドルで6.50％下落している。
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