Biohaven Ltd.（ニューヨーク証取：BHVN）の株価は、成人患者のためのトロリルゾールの新薬申請に関するアップデートを受けて、金曜日に上昇している。
2025年5月、米国食品医薬品局（FDA）神経科学部の神経学部門1は、同社の最近のデータ提出物の完全なレビューのための時間を提供するために、トロリルゾールの新薬申請に関する処方薬使用者負担法の期日を3か月延長したことをバイオヘイブンに通知した。
同部門は、申請について議論するために諮問委員会の会合を開く計画であることもバイオヘイブンに通知した。
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SECへの提出書類の中で、神経学部門1は、規制上の意思決定のために諮問委員会の会合はもはや必要ないと判断したことを伝えた。
新薬申請に関するFDAの決定は2025年第4四半期に発表される見込みである。
承認されれば、トロリルゾールはSCAに対して初めてFDAの承認を受けた治療薬となる。小脳失調症とは、随意運動の制御障害や小脳、脳幹の萎縮を特徴とする優性遺伝性の神経変性疾患のグループである。SCAは米国で約15,000人、ヨーロッパとイギリスで24,000人に発症している。
4月にBiohavenは、Oberland Capital Management LLCとの6億ドルの希薄化しない資本協定を発表した。2025年4月30日の期日までに2億5000万ドルの総収益が得られたこの契約は、SCAの商業的な立ち上げ計画、臨床開発活動、そして現在の事業運営を支援するものと期待されている。
2024年9月、Biohavenは、トロリルゾールの効能を示した画期的な臨床試験BHV4157-206-RWEのトップライン結果を発表した。3年間の治療後のf-SARAにおけるベースラインからの平均変化量について有効性が示された。
この研究は一次評価項目を達成し、f-SARAにおいて1年目と2年目に統計的に有意な改善を示した。
投資家は、6月にFDAが諮問委員会の会合を開かないことを決定したことに注目すべきである。Capricor Therapeutics Inc.（NASDAQ：CAPR）のデラミオセルは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬候補である。
DMDはSCAと同様に、進行性で重篤な遺伝性疾患であり、主に男児に筋力低下と筋肉の変性を引き起こす。
価格の動き：BHVN株は、金曜日の最新取引で11.65%高の16.40ドルで取引されている。
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