金曜日、Beam Therapeutics Inc.（ビーム・セラピューティクス）（NASDAQ：BEAM）は、アルファ１抗トリプシン欠乏症（AATD）を患う患者を対象としたBEAM-302の第1/2相臨床試験の追加データを、2025年アルファ１財団第7回国際研究会議および第10回患者会議で発表した。
AATDは、肺気腫や肝臓疾患の早期発症を引き起こす遺伝性疾患である。
関連記事： ジェネ編集バイオテック、遺伝性疾患に関する初期段階の遺伝子治療研究からの励ましを受け、BEAM Therapeutics社がエクイティを通じて5億ドルを調達
BEAM-302の第1/2相試験の最初の安全性および有効性データは、2025年3月に発表 され、AATDの潜在的な治療法およびin vivoベース編集への臨床的概念証明が確立された。
最初の3つの単回昇順投与コホートからの予備結果では、BEAM-302は十分に耐容性があることが示された。
BEAM-302の単回用量投与によって、病因突然変異の耐性を持つ総AATタンパク質濃度が治療効果の閾値を超えることが、60mgの用量コホートで確認された。
今回の発表では、これまでに報告されたデータに加え、3人の全患者において、アルファ-1抗トリプシンタンパク質の病因性突然変異（Z-AAT）と補正タンパク質（M-AAT）の更新されたバイオマーカーデータが含まれている。
28日目において、補正M-AATの割合は血中総AATの平均91％に達し、通常、循環中のM-AATが約80％であるMZ型の患者のレベルを上回った。
また、BEAM-302の投与によって28日以降、血中での病因性Z-AATの平均減少率はベースラインから79％になった。
Beam社は、同社が進行中の第1/2相試験のPart Aの用量エスカレーション部分を継続し、75mgの第4投与コホートを登録および投与する予定であり、2025年後半の医学会議にてさらなるデータを提出する見通しである。
さらに、Beam社は2025年下半期に、AATDを患う肝臓疾患の軽度から中等度の患者で、Part Bにおいて最初の患者の投与を予定している。
米国食品医薬品局（FDA）は最近、BEAM-302の調査薬新薬申請についてBeam社の申請を承認し、同社に対し米国内の施設で第1/2相臨床試験を開始する許可を与えた。
株価動向：本日の最終取引でBEAMの株価は14.24ドルで6.75％安。
次の記事：
