金曜日、Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ:PRAX) は、尿酸グアニルリン酸合成酵素（USL）阻害剤であるウリキサカルタミドを用いたエッセンシャル・トレモール（ET）患者を対象にしたEssential3プログラムのスタディ1から中間データを発表した。
独立データモニタリング委員会（IDMC）は、この研究を無駄足にしないよう勧告した。結果はおそらく、主要療法効果評価ポイントを満たすことはないだろう。
委員会はまた、この結果にはいくつかの基本的な統計モデルの仮定が影響していた可能性があり、さらなる分析方法を探るようPraxisに促している。
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また、Essential3プログラムのスタディ1とスタディ2の両方ともに、先に勧告されたIDMCによるアドバイスという点から、Praxisは両スタディを完了することを決定した。
トップライン結果は2025年第3四半期までに予想されている。
スタディ1とスタディ2の最終結果を分析した後、新薬承認申請（NDA）を提出するかどうかについての決定が下される。
2024年12月31日現在、Praxisは現金、現金同等物、および流動証券について4億6950万ドルを保有しており、これにより同社の事業は2028年まで賄われる見込みである。
Praxisは、2024年第4四半期に2690万ドルの純損失から、同5840万ドルの純損失を被った。
アナリストの見解:
- HC Wainwrightのアナリストは、Praxis Precision MedicineのレーティングをBuyで維持し、$105から$120への価格ターゲットを下げた。。
- Needhamのアナリストは、Praxis Precision MedicineのレーティングをBuyで維持し、価格ターゲットを150ドルから85ドルに引き下げた。
- Bairdのアナリストは、Praxis Precision Medicineのレーティングをアウトパフォームで維持し、価格ターゲットを117ドルから73ドルに引き下げた。
- Truist Securitiesのアナリストは、Praxis Precision MedicineのレーティングをBuyで維持し、価格ターゲットを175ドルから85ドルに引き下げた。
株価の動き: 最後のチェックでは、月曜日現在、PRAX株は37.02ドルで4.09％下落している。
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