木曜日、Precision BioSciences Inc.（NASDAQ:DTIL）のパートナーであるiECURE社が、最初にECUR-506を投与された患者について臨床有効性と安全性のデータを報告しました。
ECUR-506は、新生児発症性オルニチン-トランスカルバミルアーゼ（OTC）欠乏症を治療することを目的としたiECURE社のin vivo遺伝子挿入プログラムで、これはPrecision社からライセンスを受けたPCSK9特異的ARCUSヌクレアーゼを利用し、機能的なOTC遺伝子のコピーを挿入することができます。
オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症は、血液中にアンモニアが蓄積される原因となる希少な遺伝的状態です。この状態は男児よりも女児でより一般的であり、症状が出生直後に現れた場合は症状がより深刻になる傾向があります。
ECUR-506の治療は、最初に投与された乳児では、４週間後に無症状のトランスアミニターゼ上昇以外の大きな臨床的安全性上の懸念なく一般的によく耐容されました。
BMOキャピタル・マーケットは、Precision BioSciencesをアップグレードし、「N=1の認識を示し、iECUREのデータはARCUSの早期臨床有効性を非常に有望なものとしました。」と述べています
アナリストのKostas Biliouris氏は、ECUR-506の早い有効性が、in vivo ARCUSの有効性編集プラットフォームの初期の臨床的リスク除外をもたらすと述べています。
11月には、Precision BioSciencesは、慢性肝炎の機能的な治療を提供する可能性を強化し、PBGene-HBVプログラムのための臨床前データを共有し、これによりこのプログラムが最初の人間での臨床研究への進展を支持しました。
同社はELIMINATE-Bフェーズ1試験を実施しています。ELIMINATE-Bはオープンであり、現在患者のスクリーニングと集患を行っており、Precisionは2025年中にその熟成とともに研究からデータを報告することを期待しています。
BMOキャピタルのアナリストは、2025年のHBV読み取りの結果が株価を100-200％以上押し上げる可能性があると述べています。
木曜日、BMOは、in vivo ARCUS編集の初期の臨床的リスク除外と、メカニズムの異なる特許取得の遺伝子編集プラットフォームを基に、新規の100-200％の株価上昇を鑑みて、マーケットパフォームからアウトパフォームにアップグレードしました。
【株価動向】最終取引時点で、DTIL株は25.8％高の5.66ドルとなっています。
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