火曜日、PepGen Inc.（NASDAQ：PEPG）は、ジュベック筋ジストロフィー（DMD）患者を対象にしたPGN-EDO51の第2相CONNECT2-EDO51試験を一時中断するという自主的な決定を下したと発表した。
CONNECT1試験の初の2コホートが完全に登録され、10 mg/kgコホートからのデータは2025年第3四半期に予定されている。2025年1月23日までに、PGN-EDO51に関連する新しい安全性に関する問題は観察されていない。
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同社最新の安全性アップデート以降、PGN-EDO51に関連する新しい安全性に関する問題は観察されていない。
「CONNECT1試験の10 mg/kgコホート登録が完了し、データが今年後半に予定されているため、DMD患者での10 mg/kgコホートからの結果を調査できるよう、CONNECT2を一時中断することにしました。これにより、当社は追加の安全データを収集し、PGN-EDO51のこの投与量がジストロフィンレベルに与える影響を評価、およびCONNECT2の設計を改善する可能性があります」と、PepGen共同設立者で最高経営責任者（CEO）のジェームズ・マカーサー氏は述べている。
「この決定により、当社はCONNECT1の完了、および最近Phase 1 FREEDOM-DM1試験で初めて希望に満ちた臨床データを報告した、PGN-EDODM1を用いた筋性ジストロフィー1型のFREEDOM試験の迅速な進展に資源を集中させることができます」とマカーサー氏は付け加えた。
2月には、PepGenは筋性ジストロフィーのためのFREEDOM-DM1試験の早期データを発表している。
同研究では、投与後28日で5 mg/kgで平均12.3％、10 mg/kgで平均29.1％の有意な用量依存性のスプライシングの訂正が示されている。
株価動向 火曜日最新のチェックで、PEPG株は2.22ドルで21％下落している。
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