日本CSL（OTC：CSLLY）とuniQure（NASDAQ：QURE）は、成人血友病B患者向けに一度だけのヘムジェニクス（etranacogene dezaparvovec-drlb）注入を行う臨床試験「HOPE-B」の4年間の結果を発表した。この結果、一度のヘムジェニクスの投与で長期耐久性と安全性が確認された。
データによると、4年間を通じてヘムジェニクスは、因子IX活性レベルを高く保ち続けており、予防治療と比較して出血予防の効果が長期間持続し、因子IX予防投与の必要性をなくしている。また、ヘムジェニクスは安全性が高いことも示している。
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2022年に米国食品医薬品局（FDA）より承認されたヘムジェニクスは、現在因子IX予防療法を受けている血友病B患者を対象にした遺伝子治療薬で、そのほかにも、現在または過去に致命的な出血症状がある、または重篤な無自覚出血が繰り返し起こっている患者にも使用される。
また、成人患者におけるAAV5中和抗体のない患者および患者に対して唯一の承認された血友病Bの遺伝子治療薬でもある。
臨床第3相のオープンラベル、単回投与、単群義務性臨床試験HOPE-Bで、先行して54名の重症または中等症の血友病B患者が一回の投与でヘムジェニクスを投与された。
ヘムジェニクスを投与された54名の被験者のうち51名が4年間のフォローアップを完了した。ヘムジェニクスは年1において平均因子IXレベル41.5IU/dL（n=50）、年2において36.7IU/dL（n=50）、年3において38.6IU/dL（n=48）、年4において37.4IU/dL（n=47）を記録した。
さらに、全ての出血における平均調整年率出血率（ABR）は、先行と4年後を比較して約90%減少した。
関節出血においても、先行時のABR平均が2.34から、4年後には0.09にまで減少した。 4年後、94%の患者が持続予防治療を必要とせずに過ごすことができた。
3年目から4年目にかけては、患者のいずれも持続型予防治療に戻ることはなかった。
また、治療に関連した重篤な有害事象もなかった。
株価動向 最新のチェック時には、QURE株は15.25ドルで5.95％下落している。
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