月曜日、Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RCKT)はRP-A501の第1相臨床試験における男性患者の長期安全性および有効性の結果を発表した。
Danon病患者対象のRP-A501第1相試験の結果を、ロケットファーマシューティカルズ社がニューイングランドジャーナルオブメディスンに公表
Danon病は心筋症（心臓筋の硬直）、骨格筋症（筋力低下）、知的障害の臨床的三徴を示す、稀なX連鎖優性遺伝性障害である。
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Danon病はLAMP-2と呼ばれる酵素の生成の指示を含むLAMP2遺伝子の変異によって引き起こされます。これらのデータによると、RP-A501は一般的には良好な耐容性が認められた。
評価可能なすべてのDanon病患者（持続期間60か月まで）が、治療後12か月後にLAMP2タンパク質の発現を認め、また、治療後12か月後に左心室（LV）質量指数が10％以上減少し（持続期間54か月まで）、12か月後にLAMP2タンパク質の発現を認めた。
これらのデータは、米国心臓協会（AHA）の2024年科学セッションで発表された。
幼児患者の24カ月間のフォローアップおよび大人/思春期患者の60カ月間のフォローアップで持続的な臨床的意味のある改善の証拠が観察された。
第1相臨床試験の評価可能なすべての患者で、以下が示された。
- 12か月以降に心臓のLAMP2タンパク質の発現が認められる。
- 左心室質量指数（LV質量指数）の減少または安定化（ベースラインから最新の24％訪問までの中央値の減少）。
- 正常な左心室駆出率（LVEF）の保存。
- 心臓バイオマーカーの減少または安定化（それぞれcTnIおよNTproBNPの中央値の減少率は84％およ57％）。
- 本研究ではRP-A501で治療された患者において、心不全の臨床的兆候が認められないことも示された。
ウィリアムブレアは、長期フォローアップは好意的に評価し、RP-A501の持続的な有効性を支持していると述べた。
概して、RP-A501の第I相臨床試験の更新されたデータは、6人の治療対象患者全員で、共同主要評価点の双方で有意な改善が認められたため、この臨床試験のリスクは低減した。
分析家は、2025年におけるRP-A501の第II相試験の追加アップデートと、この会社による事前発売の準備を期待している。
ウィリアムブレアは、2026年まで収益が横ばいというアナリストの予想を受けて、そのように予想しています。
「RP-A501の大きな総合アドレス市場を考慮して、私たちが近い将来において引き続きRP-A501をメインの銘柄ドライバーとして見ているということは、私たちの考えは変わりません。しかし、私たちはRP-L201が白血球付着異常I型（LAD-I）に対する承認を受けたり、ファンコーニ貧血症（FA）に対するRP-L102のBLAのローリングを完了したりすることが、ロケットファーマシューティカルズ社にとって2025年の追加の成功要因になると考えています」とウィリアムブレアは記述しています。
株価動向:最新の発表時点で、火曜日の株式は13.19ドルで3.44％下落しています。
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