月曜日、Neurogene Inc.（ナスダック:NGNE）は、Rett症候群を抱える女児患者に対するNGN-401遺伝子治療の第1/2相開示試験において、低用量コホートの最初の4人の参加者に関する中間臨床データを公表した。
低用量（1E15 vg）および高用量（3E15 vg）のNGN-401は、最初の7人の小児患者（低用量5人および高用量2人）において、有利な安全性プロフィールでよく耐容性を示した：
- Serious adverse events (SAE)は治療によるものではない。
- MeCP2の過剰発現毒性を示す兆候や症状はない。
- 治療に関連する副作用（AE）のほとんどは、AAV（アデノ随伴ウイルス）の既知の潜在的なリスクであり、ステロイドに反応し、解決したか解決しつつある。
- 治療に関連した頭蓋内静脈（ICV）に関連する副作用はない。
- NGN-401治療後、いかなる参加者も発作はない。
同社は、最近治療が開始された高用量の3番目の被験者において、治療に関連したSAEが発生していることを確認したと述べた。
低用量の中間効果データ（4人）は、すべての参加者がベースラインから臨床医評価型症状総合印象尺度（CGI-I）において、「明らかに改善」と評価された、または2点のスコアを達成したことを示している。スコアが3未満の場合、臨床的な意義があるとされる。
すべての参加者は、Rett症候群の手機能/細動、言語/コミュニケーション、歩行/大動作のいずれかまたは複数の核心臨床領域において、スキルや発達段階を獲得した。
Neurogeneは、NGN-401がより広範な患者集団の治療の可能性についての初期データを得るため、思春期/成人コホート3を開始した。このコホートは、高用量で16歳以上の3人の被験者を登録する。
同社はまた、NGN-101 CLN5バッテン病遺伝子治療プログラムを進展させる予定はないと述べた。
株価動向：最終取引時点で、NGNE株は前日比44％安の40.05ドルで推移している。
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提供：Pixabay
