月曜日、Protagonist Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTGX) と Takeda Pharmaceutical Co Ltd(NYSE:TAK) は、骨髄性多血症（多血症; PV）治療薬rusfertideの第3相試験（VERIFY試験）でトップライン結果を発表した。
多血症は骨髄が赤血球を過剰に産生する種類の血液癌の一つだ。
新薬rusfertideは、FDAによる希少疾患設計（Orphan Drug）およびファストトラック指定を受けた、クラス最初のヘプシジジンミメティックペプチド療法である。
研究の重要な見つかりものは次の通り。
- 研究の主要エンドポイントは、患者のうち、リスファチドによる採血資格のない応答の割合だ。
- 研究の主要エンドポイントは達成され、リスファチド投与患者群（77％）が32週間-20週間の間に偽薬を服用した患者群（33％）と比較して臨床応答者の割合が有意に高くなった。
- また、この研究の第1のキーとなる二次エンドポイント（これが欧州連合（EU）規制当局による治験の事前指定主要エンドポイント）についても、リスファチド群の患者1人当たりの採血回数が0.5回であるのに対し、偽薬群では1.8回であった。
- また、偽薬群と比較してリスファチド群の患者のヘマトクリット（赤血球比容）のコントロール、およびPROMIS疲労SF-8a3およびMFSAF TSS-74を使用した患者報告の結果といった、治験の事前に指定された3つのキーとなる二次エンドポイントも統計的に有意な差で達成された。
第3相VERIFY試験ではリスファチドは一般的にはよく耐容され、安全性は以前の臨床研究と一致していた。研究中に新たな安全性問題は見られなかった。
ライセンスと提携契約に基づき、Protagonistはこれらの結果を受けて2500万ドルのマイルストーン支払いを受ける。
株価動向：月曜日の最終確認時点で、PTGX株は0.80％安の37.42ドル、TAK株は3.96％高の14.98ドルで取引を終えている。
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