4D分子治療（NASDAQ：FDMT）は土曜日、4D-150のPRISM試験の第2b相人口エクステンションコホートから、広範囲の濡れ型加齢性黄斑変性（濡れAMD）患者に関する、初期の途中結果52週間のデータを発表した。
最長2年間、アフリベルセプトの発現の耐久性に関する追加データも提供された。
PRISMの第2b相人口エクステンションコホート（データカットオフ：2025年1月15日）から、4D-150 3E10 vg/eye (予定された第3相量) の52週間のトップライン効果の結果：
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アフリベルセプト補完注射を受けた30人の患者のサブグループでは、リージェネロン製薬株式会社（NASDAQ：REGN）のEylea（アフリベルセプト）によって、注射負担が83％減少した。これは、患者1人あたり52週間での平均補完注射回数が0.97回という結果であり、メーカー推奨用量のアフリベルセプト 2 mg Q8W の場合、6.0回の注射が予想されていた。
- 70％の患者が0〜1回の補足注射を必要とし、52週間を通じて57％は注射を必要としなかった。
- 視力の最良矯正（BCVA）が+2.2文字に改善および維持された。
- 光コヒーレンス層析断層法（OCT）によって測定された、中心副野厚（CST）の耐久性改善で、変動が少なかった -11 µm；補完的な注射を必要としない患者は-13 µm。
最近の患者のサブグループでは、87％が0〜1回の補足注射を必要とし、52週間を通じて80％が注射を必要としなかった。
- メーカー推奨用量のアフリベルセプト 2 mg Q8W の6.0回の注射が予想されていたが、実際には52週間で注射回数が94％減少した
- 視力の最良矯正（BCVA）が+3.1文字に改善および維持された
- OCTによって測定された、中心副野厚（CST）の耐久性改善で、変動が少なかった -10 µm；補完的な注射を必要としない患者では-20 µm。
3E10 vg/eyeで治療された全患者の最大3年間にわたるフォローアップの間、4D-150は引き続き良好な耐容性を示した。
4D-150による脱力症、眼内炎、血管炎、閉塞性/非閉塞性網膜血管炎、脈絡膜下滲出物に関連する報告は、現在までには観察されていない
4D-150プログラムのマイルストーン
- 4FRONT-1および4FRONT-2第3相試験は、それぞれ2025年第1四半期および第3四半期に開始する予定。
- 第1/2a相の2年間および第2b相PRISMの18ヶ月間のデータは、2025年第4四半期に発表が予定されている。
- 双方の第3相試験の第1エンドポイントである52週間のトップラインのデータは、2027年下半期に発表される予定。
株価の動き：最終確認時点の月曜日、FDMTの株価は5.46ドルで8.54%下落している。
