月曜日、Friedreich運動失調（FA）患者において重大な心臓病状態である心筋症の治療に関して、Lexeo Therapeutics, Inc.（NASDAQ:LXEO）はLX2006の全用量コールにわたる中間データを発表した。
LexeoがスポンサードするSUNRISE-FA試験（フェーズ1/2）およびWeill Cornell MedicineによるPhase 1Aトライアルでは、LX2006の投与は、心臓生物学マーカーと機能的測定において臨床的に有意な改善をもたらし、心筋生検を受けたすべての被験者でフラタキシン蛋白質の発現が増加した。
左室肥大指数（LVMI）は、高血圧患者の機能予測において心臓の発症リスクを予測する指標である
- 6人中5人の被験者が12ヶ月以内、またはそれよりも早いタイミングで10%以上の改善を達成
- 最新訪問時点で、6人中5人の被験者がLVMI測定が通常範囲内で行われた
- 最新訪問時点でのLVMIの平均改善率は27%
- 12ヶ月以内、またはそれよりも早いタイミングでのLVMIの平均改善率は25%
- 被験者は低用量（コール1）、中用量（コール2）および高用量（コール3）で治療を受けたが、中用量（コール2）および高用量（コール3）で治療を受けた被験者は低用量（コール1）で治療を受けた被験者に比べて、より早い時点で治療効果が出た
第二の心臓生物学マーカー、機能的測定、および患者報告された結果：
- 最新訪問時点で12人中10人の被験者が側壁の厚み（LWT）の減少を達成
- 最新訪問時点で12人中11人の被験者が高感度トロポニンIの25%以上の減少を達成
- 多くの被験者に機能的測定が行われ、その結果、改善が見られた
心臓フラタキシン発現（SUNRISE-FA試験のみ評価されたもの、n=8）：
- 全被験者が3か月でフラタキシン蛋白質発現の増加を達成
- コール別のフラタキシン蛋白質発現の増加の平均は、コール3（n=4）で115%となった
2025年第2四半期には、Lexeoは登録研究のための外部対照群として機能する予備的自然史研究の登録を開始すると予想している。
同社は、2026年初めまでに登録研究を開始し、2027年には潜在的な有効性についての結果も読み取れると予想している。
株価動向： このニュース記事執筆時点で、LXEO株はプレマーケット取引で前回のチェック時点で7.40%高の2.51ドルで取引を終えている。
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写真提供：Shutterstock
