【ビーム・セラピューティクス社のビーム101、SCD治療の第1/2相試験で患者35名が登録】
火曜日、ビーム・セラピューティクス社（NASDAQ：BEAM）は、先天性赤血球症（SCD）の治療薬であるビーム-101のBEACON第1/2相試験について、35人の患者がスクリーニングをクリアし登録したと発表した。
うち8人の患者がビーム-101の投薬を行っており、他の患者は細胞採取と製造工程などの移植前段階を進行中だ。
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会社のプレゼン資料によると、初期安全性データ（N=6）によれば、ビューシルファンと自家造血幹細胞移植（HSCT）による骨髄浄化誘導療法の安全プロファイルが示された。
同社によると、BEAM-101の投与後4ヶ月後、1名の患者がビューシルファンによる誘導療法により呼吸不全で死亡した。ただし、調査官はその死がビーム-101と無関係であると結論づけたという。
この件については、データ安全性監視委員会と米食品医薬品局（FDA）がそれぞれ点検を行った。
また、投薬を受けた全患者の中で、ビーム-101と関連する3度以上の重症有害事象（AE）や重篤なAEは認められていない。
初期有効性データによると、全ての患者が1か月で胎児ヘモグロビン（HbF、ヒト胎児における主な酸素キャリアタンパク質）を60％以上、非輸血のヘモグロビンで40％未満のHbS（SCDの原因となる異常な型のヘモグロビン）を達成し、その後も維持された。
また、全患者の溶血（赤血球破壊）マーカーは正常化または改善されている。
ビーム-101の治療後、患者からは血管閉塞性危機（VOC、SCDの痛みの合併症）に関する報告は一切なかった。
ビーム・セラピューティクスによると、ビーム302のAATD（α-1抗トリプシン欠乏症）患者を対象とした第1/2相試験の患者登録が進行している。世界中での治験施設の展開が続いており、最初のコホートの投薬が終了している。
また、同社は、現在、ESCAPE技術の開発候補として、2つの治験用製品で構成される開発候補薬の選定を行っている。それが、抗CD117モノクローナル抗体（mAb）であるビーム-103と、ビーム-101と同じ編集療法（HGB1/2遺伝子の編集によって胎児ヘモグロビンを上昇させる）に加えて、抗体による抑制を回避させるためのCD117への追加編集を含む細胞療法であるビーム-104だ。
同社は、SCDおよびβ-地中海貧血の治療法の開発について、ビーム-103とビーム-104を進める意向だ。
ビーム・セラピューティクスは2024年第3四半期に現金、現金同等物、および流動有価証券で9億2580万ドルを締めくくり、2027年までの資金繰りを確保した。
株価動向：本日（火曜日）最後のチェックで、BEAM株は1株23.78ドルで2.40％下落している。