バイオテクノロジー企業ダイン・セラピューティクス（Dyne Therapeutics, Inc.）（NASDAQ:DYN）は、患者に対するDYNE-101の第1/2相ACHIEVE試験の最新データを公開した。
Dyneは、2026年上半期（H1）にバイオマーカーデータや機能的データに基づく米国における加速承認提出を支持できる可能性を持つ大規模な登録拡大コホートを開始する予定だ。
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ダインは、ランダム化されたプラセボ対照のDYNE-101 ACHIEVE試験の成人DM1患者に関する有効性データを報告し、6.8mg/kg Q8Wコホート（n=8）に関する6か月間のデータも含まれている。
6.8mg/kg Q8W用量では、DYNE-101はベースラインに比べて3か月で有意なスプライシング補正をもたらし、これによって3か月から6か月まで続く複数の機能エンドポイントでの進展と関連付けられた。
- 6.8mg/kg Q8Wコホートの筋生検データを分析すると、（DYNE-101の分子標的である）DMPK（Drug Metabolism and Pharmacokinetics）のRNAレベルが実質的に低下していることがわかった。6.8mg/kg Q8Wコホートの3か月時点でのスプライシング補正は強力だった。これには、3か月時点のCASI-22が米国での加速承認のサブセットエンドポイントをサポートする多くの機能エンドポイントが改善されている。
- 薬剤の摂取時間が長くなるにつれ、6.8mg/kg Q8Wコホートと低用量の患者では、3か月以降も時間の経過とともに計測される筋肉運動の早期および持続的な改善が見られた。
- 6.8mg/kg Q8W用量では、機能的な測定値にも早期かつ持続的な臨床効果が示された。
ダインはまた、56人の患者からの安全性および耐容性データを報告した。治療誘発性の有害事象のほとんどは軽度または中等度であり、関連する重大な治療誘発性の有害事象は特定されていない。
米国食品医薬品局（FDA）薬物評価研究センターとの前回の対話に基づき、ダインは引き続きスプライシングをサブセットエンドポイントとした米国での加速承認を追求している。
ダインは、2025年半ばには登録拡大コホートの患者募集を完了し、2026年上半期には米国での加速承認の提出を行う見込みである。
株価動向：ダインの株価は、最終確認時点の金曜日において14.91ドル（約1,639.59円）で35.3%下落している。
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