木曜日、Intellia Therapeutics Inc（NASDAQ：NTLA）は、2025年の戦略的な優先事項を概説し、NTLA-2002およびnex-zの後期段階プログラムの加速を強調しました。
これらの療法は、遺伝性血管浮腫（HAE）およびトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスをそれぞれ対象としています。
Intelliaは、NTLA-3001プログラムおよびその他の初期段階の取り組みを中止する一方で、NTLA-2002およびnex-zを優先しました。
この再編により、2025年初頭において労働者数が27％減少し、800万ドルの再編成費用が発生する見込みです。
Intelliaは現金、現金同等物および投資に約8億6200万ドルを保有して2024年第4四半期を終了しました。
また、Intelliaは再編の見込みのあるコスト削減により、現金ランウェイを2027年の前半まで確保しています。
パイプラインの進捗と財務状況
- NTLA-2002は、HAEに関する画期的な第3相HAELO試験で前向きな進展を遂げており、一度の投与後に慢性治療を排除する可能性を示す有望な第2相の結果に続いています。一方、nex-zは、ATTRアミロイドーシスのための第3相MAGNITUDE試験で堅実な結果を示し、臨床的な根拠からは、この治療法は病気の進行を停止または逆転させる可能性があることを示唆しています。
2025年の節目と事業計画
- Intelliaは2025年初頭に、NTLA-2002およびnex-zに関する画期的な第3相試験の最初の患者に投与する予定であり、登録目標および臨床データの更新については、今年の後半に予定しています。
- 同社はまた、2026年までに商業ステージの組織への進化に向けて準備を進めており、商業リーダーシップチームの構築、医学教育活動の拡大、および支払い者との事前承認に関する議論の開始を目指しています。
株価の動き：最終確認時点の金曜日、NTLA株は12.7％下落の10.49ドルで取引を終了しています。
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