アメリカ食品医薬品局（FDA）の米国医薬品評価研究所（CDER）所長は、胃運動障害の症状に対するVanda Pharmaceuticals, Inc（NASDAQ:VNDA）の新薬申請（NDA）に関する拒絶の根拠を要約した通知を発表した。
この通知によれば、Vandaにはこの件に関する公聴会を要請する機会が与えられる。
昨年9月には、FDAは同社に対し完全回答書（CRL）を発行していた。同機関は、Vandaが提供したエビデンスを無視し、分野の主要な専門家の助言に照らして適切ではなく、科学的な知見や障害の自然な進行状況に基づくものでない、設計や期間に一貫性を欠く追加の研究を実施するよう提案した。
先週、Vanda PharmaceuticalsはFDA委員長に宛てて、誤った胃運動障害新薬申請（NDA）の査読に関する書簡を書いた。
FDAは次の点を特定している：
- 3301相III試験（第1群）：この薬は、吐き気の重症度やその他の胃運動麻痺の症状に対してプラセボよりも統計的に有意な改善を示さなかった。2次的評価の結果にも意味のある差がなく、時にはプラセボ側が有利だったことさえあった。
- 2301相II試験：4週における吐き気に対する有意な結果が出ていたが、この研究は方法論上の欠陥と不適切なデータ取り扱いを持っていたため、その結果の信頼性は低かった。さらに、3301試験は2301試験の結果を裏付けることに失敗した。
- 確認されたエビデンス：試験から得られた事後分析と研究の総データは、この薬の有効性の主張を支持するには不十分であった。オープンラベル研究や無関係な動揺性薬物実験など、その他の情報源もまた、この薬の効果を確認することができなかった。
- 安全性：試験から得られたデータは12週間を上限としており、ガストロパレシスのような長期治療を必要とする慢性疾患には不十分であった。動物および実験室での研究は、ヒトにおける長期的な安全リスクを評価するための十分な情報を提供していなかった。
FDAは、これらの不備を解消するために、特発性または糖尿病性胃麻痺を患う成人対象に、新たに2件の、設計が良好な臨床試験を実施し、またげっ歯類以外の動物種を対象とした長期毒性試験を行うことを推奨している。
Vandaは、これらの不備に対処する形で新たに申請を提出するか、申請を取り下げるか、あるいは公聴会の開催を求めることができる。
2024年11月、Vandaは公聴会の機会に関する正式な通知を受け取っていた。
株価動向：本日（木曜日）の最新情報で、VNDAは2.45％安の4.34ドルで取引している。
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