バイオテクノロジー分野は、企業が複雑な疾患に対処するための高度な治療法を開発するにつれて、革新の高まりを経験している。この進歩の波は特に自己免疫疾患に対する新規治療法の開発に顕著で、最先端の細胞治療は患者ケアの変革に期待が持てる。
水曜日、ウィリアム・ブレアは、自己免疫疾患に対する細胞治療に注力している小型株バイオテクノロジー企業Kyverna Therapeutics Inc.（NASDAQ:KYTX）へのカバレッジを開始した。
Kyvernaの主力CAR T細胞治療候補薬KYV-101は、硬直症候群および重症筋無力症の登録試験、ならびに全身性エリテマトーデス腎炎患者を対象とした2件の多施設第1/2相試験において後期臨床開発が進行中である。
硬直症候群（SPS）におけるKYV-101の登録第2相試験のトップラインデータと、2026年前半のBLA提出が期待されている。
重症筋無力症（MG）に対する登録第3相KYV-101試験には約60人の患者が参加する見込みで、2025年末までに患者登録が開始される。2025年第4四半期に第2相試験の中間データが発表される見込みである。
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Kyvernaは2025年6月30日時点で2億1170万ドルの現金・現金同等物および売買可能有価証券を保有しており、同社はこれが2027年までの資金調達期間になると予想している。
ウィリアム・ブレアのアナリストSami Corwinは、「Kyvernaは自己免疫疾患治療のためにFDAの承認を最初に得るCAR-Tになる態勢を整えていると考えており、これは同分野のリーダーとしての地位を確立し、他の適応症を迅速に前進させることを可能にする」と書いている。
Corwinは、KYV-101の使用を許可された2人のSPS患者のデータに基づき、今後の第3相KYV-101データの読み出しはリスクが低いとみている。2人の患者は耐性抗体の減少と運動性の著しい改善を示した。
アナリストは、2026年末または2027年初めに承認された場合、KYV-101はSPSに対して最初に承認された治療法になるだけでなく、自己免疫疾患に対して最初に承認されたCAR-T療法にもなり得ると付け加えた。これは同社にとって、そして広く言えば同分野にとって画期的なことだろう。
ウィリアム・ブレアは、カバレッジ開始時にアウトパフォームの格付けと公正価値27ドルの見積もりを出した。現在の評価の大部分はKYV-101に帰属している。臨床パイプライン全体にわたるデータの生成により、今後12～18か月で株価が上昇すると予想されている。
KYTXの価格動向：水曜日の発行時点で、Kyverna Therapeuticsの株価は4.85%上昇し3.46ドルだった（Benzinga Proのデータによる）。
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写真：Shutterstock