米国食品医薬品局（FDA）は、現在認可済みのBCMAおよびCD19を標的とする自家性キメリック抗原受容体（カーT細胞免疫療法）に対するリスク評価および低減戦略（REMS）を廃止したと発表した。
これらの製品は、現在、多発性骨髄腫や特定の種類の白血病およびリンパ腫などの血液がんの治療に現在認可されている遺伝子治療製剤である。
米国食品医薬品局（FDA）のウィナイ·プラサッド（Vinay Prasad）長官兼科学医療局長は、「カーT細胞療法に関するREMS要件を撤廃するという大胆な措置を取った。REMSは有用な安全装置であるが、時間の経過に伴う再評価は、製品の利益がリスクを上回るためにREMSが引き続き必要であるかどうかを確認するのに役立つ」と述べた。
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「不要となったREMSを撤廃することで、潜在的に治癒的な治療が患者に迅速に届けられるほか、提供施設にかかる負担も軽減される」とも彼は付け加えた。
REMS（リスク評価および低減戦略）は、FDAが重大な安全上の懸念を有する特定の医薬品に要求することができる安全プログラムであり、このプログラムは、医薬品の利益がそのリスクを上回ることを助けるために設けられている。
米国食品医薬品局は、自家性カーT細胞免疫療法の利益がリスクを上回ることを確保するためにREMSが必要ないと判断し、認可済みのREMSを含む下記の製品を廃止する方針とした。
この変更の影響を受ける製品には、ブリストルマイヤーズ スクイブ社（NYSE：BMY）のBreyanzi（リソカブタゲンマラルセル）およびAbecma（イデカブタゲンビクレセル）、ジョンソン・エンド・ジョンソン社（NYSE：JNJ）のCarvykti（シルタカブタゲンオートルセル）、 ノバルティスAG（NYSE：NVS）のKymriah（ティサゲンレクルセル）、およびギリアド・サイエンス社（NASDAQ：GILD）のYescarta（アキサブタゲンシロレウセル）およびTecartus（ブレキサブタゲンオートルセル）が含まれる。
上記の製品に対するREMSの撤廃により、製品を調剤する病院および関連クリニックに対して製品を特別に認定し、トシリズマブについて現地で即時アクセスすることを要求する必要条件がなくなる。
米国食品医薬品局は、プレスリリースで「CAR-T細胞免疫療法を含むすべての生物製品の安全性を継続的に監視および評価することはFDAの優先事項であり、製品に関する新しい情報が入手できた場合は引き続き公衆に通知することに関しては、我々はその約束を守る」と述べた。
木曜日の安全性声明によると、FDAは、治療を受けた施設の近くに2週間滞在することを求める要件も削減した。患者に対しては、製品の投与後2週間は運転を避けるようにという通達も削除された。
この件に関してコメントを出したウィリアム·ブレアは、「全体的に見れば、CAR-T細胞療法のためのREMSプログラムの撤廃は、患者のための潜在的に治療的な治療法へのアクセスを増加させるという観点から、この発展は肯定的だと見ています。また、REMS要件の撤廃により、これらの療法のコミュニティ設定でのアクセスと使用が増加する可能性があると考えています。」と述べた。
アナリストのサミ·コーウィンは、この更新情報が、今後もCD19およびBCMAの自家性CAR-T細胞療法に対してREMS要件がなくなる可能性を示していると述べ、アルセルックス社（NASDAQ：ACLX）のアニトセルについても同様の動向が期待されるとした。
さらに、コーウィンは、このリスク評価および低減戦略（REMS）プログラムの撤廃には、他のがん治療法とは異なる、自己免疫疾患のCAR-T細胞療法を開発する企業にとっても、肯定的な意味があると説明した。例として、Autolus Therapeutics Plc（NASDAQ：AUTL）、ブリストルマイヤーズ、Cabaletta Bio, Inc（NASDAQ：CABA）などが挙げられる。自動車産業における安全性のプロファイルのほうが、がん領域におけるそれよりも耐えられるものであるとした。
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写真：Tada Images via シャッターストック