The Food and Drug Administration (FDA) は、「サレプタ・セラピューティクス社（Sarepta Therapeutics, Inc.）」（NASDAQ:SRPT）のエレビディス(Elevidys)治療に関連する急性肝不全のリスクについて調査しており、より一層の規制措置が必要かどうかを評価していると発表した。
承認以降、エレビディスによる非アンビュレータリー小児男性患者の治療により、この機関は致命的な急性肝不全に関する2つの報告を受け取った。
非アンビュレータリーDMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）患者の2つの報告された死亡例は、エレビディスの治療と関連があるようだ。報告は、臨床試験および商品化後のデータから受け取った。
これらの2つのケースにおいて、患者はトランスアミナーゼの上昇を呈し、Elevidys治療後2ヶ月未満で入院した。
本日（水曜日）、HCウェインライト（HC Wainwright）は、Sareptaに対する売り評価を繰り返し、$10の価格予測を維持した。Mitchell Kapoorアナリストは、「FDAが少なくともUSPI言語を更新することで、肝不全または死亡のリスクを示すことを求める可能性が非常に高い」との見解を示した。
このアナリストは、Sareptaの最悪のシナリオは、FDAが最終的に同社に対し、エレビディスを米国市場から撤退させることを要求した場合であると述べている。
Kapoor氏は、Sareptaにとって重要なリスクを強調し、「エレビディスが撤退された場合、当社の株価の中にはほとんど固有の価値が残っていないと考えています」とコメントした。
さらにKapoor氏は、FDAがエレビディスの継続的なマーケティングを支援することについての潜在的なリスクを指摘し、先日の肝臓障害死亡報告の前から、バイオロジック製剤審査・研究センター（CBER）の長であるVinay Prasad医師がPeter Marks博士のエレビディスに関する最初の承認について強く反対意見を表明していたことについても言及した。
タイトル: Sarepta株は、水曜日の最新の株価で17.09ドルにて9.96%下落した
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写真提供：ShutterstockのTada Images