米国食品医薬品局（FDA）は、急性の遺伝性アンギオエデマ（HAE）の発作に対する成人および小児患者向けに、KalVista製薬（NASDAQ:KALV）の「Ekterly（セベトラルスタット）」の使用を認可した12歳以上の患者について認可した。
Ekterlyは、HAE向けの初かつ唯一の経口の必要時治療薬である。 HAEは、重度の腫れ（アンギオエデマ）の再発性発作を特徴としている。
月曜日に会社が発表した声明によると、Ekterlyの有効性と安全性は、KalVistaの第3相KONFIDENT臨床試験の結果によって確立された。それはこれまでにHAEで行われた最も大規模な臨床試験プログラムである。
「KONFIDENT」のデータは、136人のHAE患者をランダム化した試験の結果で、Ekterlyはプラセボと比べて症状の緩和がより速く、発作の重症度と解決が軽減され、プラセボと同様の安全性プロファイルを持ってよく耐える結果である。
KONFIDENTの結果は2024年5月に「ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン」に掲載され、Ekterlyは、プラセボと比較して症状の緩和の開始中央値が、喉と腹部を含む発作、および長期予防療法を受けている患者のブレークスルー発作においては1.3時間であることを示している。
KalVistaは、Ekterlyをすぐに米国で発売し、医師は今日から処方箋を書き始めることができる。
米国食品医薬品局（FDA）は、HAE向けの新薬申請（NDA）のための処方薬使用者費法（PDUFA）制定目標日である6月17日を過ぎたセベトラルスタットのための新薬申請について説明していない。
その他の動向として、KalVista製薬は、カナダでのセベトラルスタットの規制承認と商業化を管理する独占権を、Pharmascience Inc.のPendopharm部門にも付与した。 この契約の金融条件は開示されていない。
一方、Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）は、HAEのための異なる種類の治療を行っています。それは、NTLA-2002と呼ばれるHAEのためのCRISPRベースの遺伝子編集療法に関する実験的なものです。
in vivo遺伝子編集とは、遺伝子編集ツールが患者の体内に直接投与され、患者のDNAに変更を加えることを指し、1回で潜在的に治癒的な治療を目指しています。
Intelliaは、2024年10月に研究の第1/2相の継続中の試験における、NTLA-2002の有望な第2相データを発表した。 NTLA-2002の単回投与により、25mgおよび50mgの投与量を与えた実験群において、週1-16の期間中のプラセボに対する平均月間発作率がそれぞれ75％、77％減少し、週5-16の期間中にはそれぞれ80％、81％減少した。
50mgの投与量を受けた患者のうち、11人のうち8人がNTLA-2002の単回投与後に完全な反応を呈し、16週間の主要観察期間中に1回も発作がなかった。この8人の患者は最新のフォローアップ（中央値、8ヶ月）を通じて引き続き発作フリーであり、追加治療は必要ありませんでした。
株価動向：月曜日の最終確認時点で、KALV株は前場で13.89ドルの15.9％高で取引しています。
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写真提供：Tada Images / Shutterstock