米国時間11月24日、米医薬品局（FDA）は、ブルーバード・バイオ社（NASDAQ:BLUE）の先天性脳アドレノ白質ジストロフィー（CALD）の早期活動性に対する遺伝子治療「Skysona」（エリバルドゲン・アウトテムセル）を受けた患者に、命に関わる血液疾患の懸念があると発表した。
2022年9月、FDAは4〜17歳の男児のCALDの病気の進展を緩和するためとして、ブルーバード・バイオの「Skysona」（通称：エリセル）を承認した。
エリバルドゲン・アウトテムセルについて、臨床試験を受けた患者の14カ月から92カ月後に血液疾患が発生したとの報告を受けている。
新たに発表された10月のデータによると、臨床試験で重大な神経疾患を持つ67人の子供のうち、7人がブルーバード・バイオの遺伝子治療を受けた結果、血液がんと診断されたという。
FDAは、このリスクについて詳細に調査中であり、そのリスクには入院、（異所性造血幹細胞移植を受けるための）異所性造血幹細胞移植の必要性、死亡といった結果が含まれる。医療従事者は、患者にSkysona治療を選択する前に、異所性幹細胞移植などの代替療法を検討するよう勧告されている。
U.S.での処方情報には、総ロック価値に関する重大なリスクと、臨床試験経験のセクションでの追加の警告が掲載されている。
また、Skysonaを投与された患者および臨床試験参加者は、生涯にわたって悪性腫瘍を監視するよう助言されている。
悪性腫瘍の早期発見のため、FDAは、治療後初年度には3か月ごとの定期的な全血液検査を推奨し、初年度内の2回のクローン増殖に対する評価を推奨している。
また、臨床的に必要があれば、年次のフォローアップと骨髄評価も推奨される。
ブルーバード・バイオは9月、同社は2025年の下半期に四半期の純現金収支を黒字にするために、コスト構造を最適化し、リストラを実施することを発表した。
このリストラにより、2025年第3四半期に完全実現した場合、先行報告期間と比較して、現金の運用費用が20%減少すると予想される。
株価動向: 最終確認時点の株価は、プレマーケット取引で0.3840ドル（約44.3円）で上昇している。
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