バイデン・ハリス政権は、細胞と遺伝子治療アクセスモデルの下、鎌状赤血球症の遺伝子治療へのアクセス向上を図るための取り組みを発表した。
この任意のモデルは、米国メディケア・メディケイド革新センターが開発したもので、この治療へのアクセスを強化し、患者の結果を改善し、メディケイド受給者の治療の効果に支払いを結びつけることで医療費を削減することを目指している。
米国の2つの製薬会社Bluebird Bio Inc.（NASDAQ：BLUE）とVertex Pharmaceuticals Inc.（NASDAQ：VRTX）は、LyfgeniaおよびCasgevyという名前のFDA承認済みの治療法で、このモデルに参加することで合意した。
米国メディケア・メディケイド庁（CMS）は、Medicaid薬割引プログラムに登録している州と米国の構成国に対して、このモデルの実装に向けた技術的な支援とデータインフラの提供を行なっている。
各州は今月から参加を申請することができ、申請受付は2025年2月28日までとなっている。
米国には鎌状赤血球症をもつ10万人以上の患者がおり、その半数以上がメディケイドに依存している。この病気は被保護者の平均寿命を大幅に縮め、医療費の負担は年間約30億ドルに上る。
米国食品医薬品局（FDA）は2023年12月、LyfgeniaおよびCasgevyを承認した。これらはそれぞれ、鎌状赤血球症を標的にした遺伝子治療薬だ。
このモデルは、2025年1月に開始され、各州は2026年1月までいつでも参加することができる。州は実装をサポートするための任意の資金援助を申請することもできる。
この取り組みは、バイデン大統領が今年2月に拡充を宣言し、処方薬のコスト削減を図るために出した大統領令2022年の趣旨に合致している。モデルの今後の拡張には、他の細胞と遺伝子治療が含まれる可能性がある。
