米国時間の金曜日、米食品医薬品局（FDA）は、BridgeBio Pharma, Inc.（NASDAQ:BBIO）のATTR-CM（トランスサイレチン性心筋症）の成人患者の心血管死および心血管関連入院のリスクを低減するための、アトラビー（アコラミジス）の承認を発表した。
今回のFDAの承認は、Attrubyが死亡率および心血管関連入院率を有意に低下させ、かつ、患者の生活の質を改善することを示したATTRibute-CM第3相試験の結果に基づいています。
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アトラビーは、トランスサイレチン（TTR）のほぼ完全な（≧90％）安定化を規定するラベルを持つ、最初かつ唯一の製品である。
アトラビーは、ATTR-CMの原因であるTTR四量体の不安定化に対処するTTR遺伝子（T119M）の自然発生型の「救出変異」を模倣するように設計されている。
アトラビーを摂取することでTTRのほぼ完全な安定化が実現されるため、アトラビーは、甲状腺ホルモン（サイロキシン）およびビタミンAの輸送蛋白としてのTTRの本来の機能を保護し、心血管結果に有益であることが示されている。
ATTRibute-CM第3相試験には、野生型または変異型のTTRを有する症候性ATTR-CMを有する632人が参加した。
BridgeBioは欧州医薬品庁に対し、アトラビーの製薬承認申請を提出しており、2025年に判断を下す予定だ。
BridgeBioは、アトラビーのATTR-CMでの商業化権利を、バイエル（OTC:BAYRY）に独占的に付与しています。
同社は、臨床試験に参加した患者に対して無償でアトラビーを提供すると説明している。
ウィリアム・ブレアのアナリストは、「我々はATTR-CM市場で、Pfizer Inc（NYSE:PFE）のTafamidisの標準ラベルにおける総死亡率減少を見る続け、それを実現するためには必要不可欠な条件だ」と述べている。
アトラビーのラベルに総死亡率に関するデータが含まれていないため、ウィリアム・ブレアのアナリストは、Pfizerがその宣伝活動の焦点を変えて、総死亡率の利点について強調する可能性があると指摘しています。
株価動向: 月曜日の最新のプレマーケット取引で、BBIO株は29.10ドルと24.3％上昇している。
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