米国食品医薬品局（FDA）は、月曜日、Entrada Therapeutics, Inc.（NASDAQ:TRDA）のENTR-601-44の臨床保留処分を解除した。当局は、2022年12月に保留処分を発表していた。
2023年11月、FDAに追加情報を提供したにも関わらず、当局が臨床保留処分を解除しないと会社は通告を受けた。
当局は、成人患者のDuchenne型筋ジストロフィー（DMD）に対するENTR-601-44の第1b相多段階投与（MAD）臨床試験であるELEVATE-44-102を開始することを認可した。。
このグローバルなプログラムには、米国内でのELEVATE-44-102試験と、米国外でのELEVATE-44-201試験が含まれる。このプログラムは、DMDの患者全体にわたる幅広い人口に対応し、早期および進行期の両方の疾病を持つ患者に対してENTR-601-44を評価することをサポートする。
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「第1相臨床試験からの安全性およびターゲットエンゲージメントデータの信頼性およびDuchenne型筋ジストロフィーを患っている成人の深刻な未解決のニーズを考慮すると、ELEVATE-44-102試験に対するFDAのクリアランスを取得できたことを嬉しく思います」とEntrada TherapeuticsのCEOであるDipal Doshi氏は述べています。「この研究は、残念ながら疾病が進行期になってしまったために頻繁に臨床研究から排除される成人の歩行ができない患者および歩行が可能な患者との両方におけるENTR-601-44の潜在性を評価するのに役立ちます」
ELEVATE-44-102試験は、エクソン44スキップが可能なDMDの非歩行および歩行が可能な患者の約32人を対象としたランダム化二重盲検プラセボ対照の第1b相試験で、ENTR-601-44の安全性と耐容性を評価します。
このMAD試験は、エクソンのスキップおよびジストロフィン産生によって測定されるターゲットエンゲージメント、および薬物動態の評価も行われます。
投与は、6週ごとに行われ、4つのコホート全体で各々0.16mg/kgから1.28mg/kgまでの予定された投与が予定されています。
研究参加者は、ENTR-601-44の安全性、有効性、および耐容性について、より長い期間にわたって評価されるオープンラベルエクステンション研究（OLE）に登録することができます。
同社は、2026年上半期に研究登録を開始する予定です。
株価動向:最終確認時の月曜日のプレマーケット取引で、TRDA株は13.75ドルで5.44％上昇している。
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