火曜日、PepGen Inc.（NASDAQ：PEPG）は、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の患者を対象としたPGN-EDO51の第2相CONNECT2-EDO51試験を一時休止することを自主的に決定し、～10mg/kgのコホートからの結果を同社が見直すまで、と発表した。
CONNECT1試験の最初の2つのコホートが完全に登録され、～10mg/kgのコホートからのデータは2025年第3四半期に予定されている。2025年1月23日時点での同社の最終安全性更新以降、PGN-EDO51に関連する新たな安全上の問題は観察されていない。
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James McArthur氏、PepGenの社長兼CEOは、「CONNECT1試験の10mg/kgのコホートが完全に登録され、今年後半にデータが予定されていることから、我々はDMD患者の10mg/kgコホートからの結果を見直せるまでCONNECT2を一時休止することにしました。これにより、我々は追加の安全データを収集し、PGN-EDO51のこの投与量がジストロフィン濃度に与える影響を評価し、CONNECT2の設計を改善する可能性があります」と述べた。
McArthur氏は、「この決定により、我々はCONNECT1を完了するためのリソースに集中し、最近Phase 1 FREEDOM-DM1試験で初期の励ましのある臨床データを報告した、PGN-EDODM1を用いたミオトニックジストロフィー1型の迅速なFREEDOM試験も進めることができます」と付け加えた。
2月、PepGenはミオトニックジストロフィーのためのそのFREEDOM-DM1試験の早期データを発表 。
これにより、投与後28日間で5mg/kgで平均12.3％、10mg/kgで平均29.1％のスプライシング補正が示されました。
株価動向: PEPC株は、取材日の最終確認時点で21％安の2.22ドルで推移している。
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