火曜日、PTCサーピュティクス社（NASDAQ：PTCT）は、運動ニューロン疾患性側索硬化症（ALS）患者を対象としたUtreloxastatの第2相プラセボ対照CardinALS試験のデータを発表した。
この研究は、Utreloxastatによる複合ALSFRS-Rと死亡率解析の減少の原点評価基準を達成できなかった。
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一次評価指標においては数値上の利益は記録されたが、有利な臨床効果と脳由来の運動ニューロン損傷バイオマーカーである軽鎖神経フィラメント（NfL）の低下との相関は見られたものの、統計的信頼度は達成されなかった（p=0.52）。また、2次有効性評価指標においても有意度を達成できなかった。
運動ニューロン疾患性側索硬化症（ALS）は、脳と脊髄にある運動ニューロンに影響を与えるまれな神経変性疾患である。
CardinALS試験で、Utreloxastatは安全でよく耐用されることが示された。しかし、効果の不足とバイオマーカーシグナルの不足が理由となり、これによりUtreloxastatのさらなる開発は予定されていない。
ウィリアム・ブレアはCardinALS試験の結果は失望的である一方で、同プログラムは同社の投資テーゼにおいて大きな要素ではなかったと指摘している。その結果、同プログラムの終了は同社の株式に対するアウトパフォーム評価に影響を与えない。
アナリストは、フェニルケトン尿症（PKU）の治療において特に、来年の鍵となる成長要因として、セピアプテリンの発売認可を強調している。ウィリアム・ブレアは、PDUFA（新薬発売承認制度）の決定は7月に予想されているものの、市場がこの機会を過小評価していると考えている。
アナリストは、同社のハンチントン病プログラムへの投資家の関心の高まりにも言及している。この低分子療法の商業的な見通しは強力であるため、PTC-518の迅速な承認経路に関する規制当局とのポジティブな話し合いは、株価を大幅に押し上げることができるとしている。FDAとのタイプCミーティングは、規制経路について議論するため、第4四半期に予定されている。
さらに、同社は2024年末までに、フリードライヒ失調症（FA）患者に向けて、バチキノンの米国での製造販売申請を提出することを目指している。ウィリアム・ブレアは、FA患者が殆ど治療法がないという状況を鑑み、特にこの薬の臨床データとFDAの最近の神経学的承認に基づいて、この申請が認められると期待している。
水曜日、PTC Therapeuticsは、Kebilidi（エラドカゲンエクサパルボベックTNEQ）の小児および成人のAADC欠損症患者に対する条件付き承認と共に、同社の希少小児疾患優先審査バウチャーを1億5000万ドルで売却することに合意した。
PTCは、AADC欠損症の子供と成人に対するKebilidiのFDA承認と共に、このバウチャーを取得した。
株価動向：水曜日の最後の確認時点で、PTCT株は45.10ドルでプレマーケットセッションで1.98％下落している。
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