月曜日、Sarepta Therapeutics Inc.（NASDAQ:SRPT）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者において唯一承認済みである遺伝子治療製品Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）に関する第3相臨床試験であるEMBARK（Study SRP-9001-301）の第2部のトップライン結果を発表した。
第1部でプラセボを受けたクロスオーバー処置を受けた患者は、52週後にクロスオーバーし、第2部でElevidysで治療を受けた。治療から52週後に、ベースラインから比較して外部の対照群と比べて北スター歩行能力評価（NSAA）で2.34 ポイント改善した。NSAA はデュシェンヌ型の機能的な運動能力を測定するものである。 小児を対象 としたこの試験は、Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）を使用した初めての試みである。
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クロスオーバー処置を受けた患者は、Part1での治療を受けた患者（平均年齢5.98歳）より1年以上年長（平均年齢7.18歳）であるにもかかわらず、NSAA、立ち上がり時間（TTR）、および10m歩行/走行（10MWR）機能テストにおいて、事前指定の傾向スコア重み付け外部対照群（EC）と比較して臨床的に有意かつ統計的に有意な機能的利益を示した。
EMBARKの第1部（n=63）で治療を受けた個人は、Elevidys での治療の2年後に、NSAAで臨床的に有意かつ統計的に有意な改善が持続した。機能的な運動能力の改善には以下が含まれる。
- NSAAで+2.88ポイント（改善）。
- 立ち上がり時間で-2.06秒（改善）。
- 10MWRで-1.36秒（改善）。
EMBARKの第1部での投与から64週後に一部患者の筋生検を行ったところ、マイクロジストロフィンの一貫性のある持続的な発現が確認された。MRIによる筋病理学的検査では、患者の基礎となる筋病理学の病理学的進行が最小限であり、機能的利益も維持されていることが示されている。
新たな安全性のシグナルは観察されていない。
2019年に締結された提携契約の一環として、Sarepta は Roche Holdings AG（OTC:RHHBY）と協力している。Sarepta は、Elevidys の米国での規制承認と商品化、および製造を担当している。
Roche は、Elevidys を世界中の患者に提供するための規制承認と製造を担当している。
株価動向：先週末、SRPT株は116.46ドルで取引を終えた。
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