- YmAbs（NASDAQ:YMAB）は、2020年10月、がん治療薬オムブタマブの商品化を予定していたが、FDAの承認を得ることができなかった。
- YmAbsがOmburtamabの商品化を申請すると、FDAの要件を満たさない材料で申請が行われたため、十分なエビデンスがないにもかかわらず、同社はOmburtamabの商品化申請書を提出した。
- 2022年10月、FDAの委員会はOmburtamabのライセンスを承認しないという決定を全会一致で行った。
- YmAbs株は2022年10月末までに3.15ドル（約360円）という史上最低の水準まで暴落したとのニュースを受け、市場の反応は鋭かった。
- 突然の株価下落を受けて、2023年1月に株主たちは同社を訴えた。
- YmAbsは、この騒動を解決するため株主たちと1965万ドル（約22億円）の和解金で合意した。被害を受けた投資家は、この訴訟によって損害を受けたことに対する補償金を受け取ることができる。
概要
Y-mAbs Therapeutics（NASDAQ:YMAB）の株は2020年末にがん治療薬オムブタマブへの期待から54.1ドルまで急騰し、ピークを記録した。しかし、2020年の米国食品医薬品局（FDA）によるファイル却下通知およびその後の臨床データの不足を指摘する完全回答書により、同社の株価はその後71.65％暴落した。その後、2023年1月には投資家たちからオムブタマブの承認に関して会社が誤った情報を提供したとして集団訴訟が起こされた。そして最近、Y-mAbsは投資家たちとの間で1965万ドルの和解金に合意し、このスキャンダルを解決することになった。
オムブタマブ – Y-mAbsの野心のアキレス腱
2015年に設立されたY-mAbs Therapeuticsは、急速にがんの分野で有望なプレイヤーとしての地位を確立し、新型抗体療法の開発に集中してきた。
同社の看板薬であるオムブタマブは、小児神経芽腫患者の中枢神経系および髄膜転移を標的にするよう設計されている。
Y-mAbsはOmburtamabを商品化し、この薬を、最も致命的ながんの一つを患っている子供たちにとって画期的な治療法であるとして宣伝していた。
同社の創設者、会長、社長のトーマス・ギャッド氏は、「私たちはOmburtamabの潜在的な適応範囲を大幅に広げるこれらの結果を共有することに興奮しています。これにより、この薬が解決しようとしている医療上の問題が明確になりました。これらの結果は、今年の末に小児神経芽腫の多施設共同第2相試験への道を開くものであり、そこではOmburtamabを最大3回の繰り返し投与する予定です」と語っている。
IPOからわずか1年で、Y-mAbsの株は2020年に58％急騰し、投資家たちから将来の計画に対する強い信頼を表す結果となった。
その後、2022年10月3日、Y-mAbsはOmburtamabの臨床試験における研究データが満足のいくものであると主張した。同社は、FDAが要求した追加データについても満足のいくものを提出する自信があるとしていた。
同社の最高経営責任者（CEO）は声明の中で、「これらの患者とその家族が抱えている疾患の負担は、私たちが2022年11月30日のPDUFA（FDAによる試験薬品の審査の完了または延期に関する最終的な通知）を受けた後、OMBLASTYSによって解決されると望んでいる大きな医療ニーズを表しています」と語っている。
しかし、ギャッド氏の主張にもかかわらず、Y-mAbsはFDAを説得し、Omburtmabを商業生産に移行させることはできなかった。
FDA、Omburtamabへの挑戦
2022年3月、Omburtamabに対する臨床データの不足に対するFDAからの完全な回答書を受けて、Omburtamabの実質的な適応能力に対する期待がどんどん打ち砕かれていった。
これに対して、トーマス・ギャッドは次のように述べている:
同氏は「今回の完全な回答書に失望していますが、10月28日に開催された腫瘍薬諮問委員会（ODAC）の会議の結果を受けて、それは予想の範囲内であるということについては驚いていません。私たちは、臨床試験やOmburtamabの進歩のために立ち上がってくださったすべての患者とその家族、そして調査官の皆様に感謝の意を表したいと思います」と述べた。
FDAによる詳細な回答を受け、Omburtamabからの降板が決定的となった。Y-mAbsは、2022年3月に補足臨床データの提出を求めるBLA（腫瘍薬のバイオロジックライセンス申請）の前に、患者試験データの実質的な適応能力と効果に関するFDAの懸念に対処できなかった。 この見落としは、製薬会社がFDAの要求に応じてデータを多様化し、より多くの試験を実施することを怠ったことを示すものだった。
2020年10月5日、Y-mAbsはOmburtamabに関する最新情報を提供し、補足的な臨床データの提出に関する大きな障害があるとは思っていないと発表した。
「私たちはできるだけ早くFDAにタイプAミーティングを要求し、BLAを修正するためのエージェンシーとの綿密な対話を計画しており、2020年の末までにBLAを再提出することを目標としています」と同社はプレスリリースで述べている。
それにもかかわらず、同社は一連のミーティングや再提出を通じてFDAを説得することができなかった。
2022年10月、数か月にわたるレビューの末、FDAはついにOmburtamabのバイオロジックライセンス申請を拒否した。
この拒絶は、Omburtamabの臨床データが、中枢神経系／髄膜転移の治療薬としての用途を裏付けるためのデータにある種の不備があることを明らかにした。
この発表翌日、Y-mAbsの株価は19.16％下がり、結果として史上最低の3.10ドルまで下落した。
その後の2023年1月18日、投資家たちはY-mAbsをFDAの承認に関して誤解させていたとして訴訟を起こした。
事件の解決
投資家たちからの訴訟を解決するため、Y-mAbsは1965万ドルの和解金に合意した。Y-mAbsに投資している場合は、あなたもこの補償の一部を回収するために請求を行うことができます。
補償金が支払われた後、Y-mAbsは2023年、FDAの認可を受けた「Danyelza」に事業を移行し、事業の安定化を図ることになった。Y-mAbsは、Danyelzaの売上から6,000万ドルから6,500万ドルの純収益を予測しており、そのために28％の経費削減および35％の営業担当者の削減を行うという再構築計画を実施した。これらの努力が同社の財務状況を改善させた一方で、収益の増大ではなくコスト削減に依存しているという側面がある。 Y-mAbsの株価は2020年の54ドルから回復することはなく、2024年11月にはその約80％下がり、たった11ドルで取引されていた。
