木曜日、Moleculin Biotech, Inc.（NASDAQ：MBRX）の株式は、約6485万ドルという強い出来高で急騰している。これに対し、平均出来高は約157048ドルだったと報じられている（Benzinga Proのデータによる）。
同社は、難治性再発急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした、Annamycinとシタラビン（Ara-Cとも呼ばれ、この薬剤の組み合わせはAnnAraCとも言われています）の低用量誘導治療に関する第3相中間解析データの発表を強力にサポートする、同社の承認取得を促進するためのガイダンスとフィードバックを米国食品医薬品局（FDA）から受け取った。
同社の修正案の内容については、いくつかの発表が予定されている。同社のWalter Klemp会長兼最高経営責任者（CEO）は、「実験の全体的な側面は変わっていないが、FDAからのガイダンスにより、我々の第B部分を約10％縮小することができる統計計画の変更が推奨された。 さらには、このフィードバックの性質が、米国の新しい調査施設の迅速なオープンに向けた我々の動きを促すことができる。これに加え、欧州と中東において我々が予測している調査施設のオープンもサポートしている。これらのすべての動きが新薬の加速された承認日程の追求をサポートしている」と述べた。
修正されたプロトコルにより、第1相試験のパートAの最初の75〜90人の被験者は、プラセボ、1平方メートルあたり190mgのAnnamycin、または1平方メートルあたり230mgのAnnamycinといったものを組み合わせて投与される。この際、FDAは同社の第1B/2相試験の最終会合において、Annamycinの投与量について190mg/m2と230mg/m2を推奨している。
修正されたプロトコルにより、第1相試験のパートA（75〜90人の被験者）の結論とともに、45人の被験者を対象に、各3つのアームの投与による第1次評価（陰性/陽性例）と第1次安全性・耐容性評価（有害事象）の結果が公表されることになる。
この早期の解試により、Annamycin（190mg/m2および230mg/m2）およびHiDACの投与を受けた30人の被験者と、HiDACのみの投与を受けた15人の被験者のデータが発表される。
同社は、2025年下半期に最初の解試（45人の被験者）を行い、2026年上半期には第2の解試を行う方針だ。
第B部分の試験については、約220人の被験者が選択され、そのうち約110人がプラセボまたはAnnamycinの最適投与量を補助療法として使用した高用量シタラビン誘導治療を受けることになる。
Annamycinは、FDAから、難治性再発急性骨髄性白血病（AML）および軟部組織肉腫に対するオーファンドラッグ指定のほか、高速追跡ステータスを取得している。
さらに、Annamycinは欧州医薬品庁（EMA）から、難治性再発急性骨髄性白血病に対するオーファンドラッグ指定を取得している。
株価動向：本日最新チェック時点で、MBRX株は前日比426％増の2.21ドルで推移している。
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