今週初め、ダッチェン筋ジストロフィー（DMD）を患う患者の唯一の承認済み遺伝子治療であるエレビディス（delandistrogene moxeparvovec-rokl）について、Sarepta Therapeutics, Inc（NASDAQ：SRPT）が安全性に関する更新情報を提供した。
この手順には、急性肝不全（ALF）と報告された 2 番目のケースに続いて、患者の死亡が確認されている。
William Blairは「投資家がためらっている重要な理由の一つは、いまだ多くの非歩行患者が治療を受けたか、またいまだ急性肝不全を発症する可能性のある時間枠内にいる患者がどれだけいるのか、についての不明瞭さが原因である」と述べている。
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金曜日には、アナリストのSami Corwin氏がSareptaのレーティングをOutperformからMarket Performにダウングレードした。
Corwin氏は「さらに非歩行患者への重要な浸透率が、従来のピーク売上高の予測鍵要素の一つであり、今後もこの亜集団においては売上の伸び率は過去のようにはならないだろうというのが我々の見立てだ」と述べた。
2027 年に薄すぎる可能性がある
そのため、ダッチェン筋ジストロフィーに対する他の AAV 型遺伝子治療薬が 2027 年にも市場に導入された場合、ピーク売上高の予測はさらに低下する可能性がある。特に、ダッチェン筋ジストロフィーに対する他の AAV 型遺伝子治療薬が 2027 年にも市場に登場した場合は、ピーク売上高の予測はさらに減少する可能性がある。特に、ダッチェン筋ジストロフィーに対する他の AAV 型遺伝子治療薬が 2027 年にも市場に導入された場合、ピーク売上の予測はさらに低下する可能性がある。特に、ダッチェン筋ジストロフィーに対する早期臨床データによれば、Solid Biosciences Inc（NASDAQ：SLDB）のSGT-003など、これらのうちのいくつかの治療薬には、肝臓に関連する副作用の痕跡が少なく、より安全なプロフィールを持つ可能性がある。
金曜日に William Blair が投資家向けに記したコメントの中で、同社は「エレビディスに対して商業用非歩行患者の間に強い関心が持続すると見ているため、我々のパーツ総合分析に基づく株価は正当化されているものと考える一方で、ピーク売上機会の低下と不透明な要因の増加は、投資家にとっては邪魔な要因になるだろう」と述べている。
SRPTの株価動向：発表時点の金曜日のSarepta Therapeuticsの株価は、20.11ドルで3.18％下落している。
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写真：Shutterstock提供 Monkey Business Photos