火曜日、Syndax Pharmaceuticals Inc（NASDAQ：SNDX）は、前発再燃（R/R）型NPM1 （mNPM1）急性骨髄性白血病（AML）アウグメント101試験の画期的な第2相試験部分において、主要評価項目のトップライン結果を発表しました。
その共同研究者らによる有効成人における完全寛解（CR）＋CRに不完全な血液学的回復（CRh）率は23％でした。
CR/CRhを達成した患者のうち、12人がCRを、3人がCRhを達成しました。
データのカットオフ時点では、CR / CRh反応の観察中央値持続期間は4.7ヶ月で、3名が反応を維持していました。
CR / CRhを達成した15名中14名に対し、残存最小疾患（MRD）のステータスが評価され、そのうち64％（14名中9名）がMRD陰性でした。そのため、総合反応率（ORR）は47％となりました。
総合反応を達成した患者のうち、17％がレビュメニブ治療後に造血幹細胞移植（HSCT）を受け、そのうち3人が移植後にレビュメニブ治療を再開しています。
安全性集団には、アウグメント101試験の第2相試験部分において、R / R mNPM1 AMLを有する成人および小児患者84名が含まれています。
この集団でレビュメニブの安全性プロファイルは、以前に報告されたデータと整合していました。
治療関連有害事象（TRAE）による治療中止は5％
同社は、mNPM1およびKMT2A再配置（KMT2Ar）型急性白血病治療のすべての試験を実施しています。
また、Syndaxはレビュメニブの以下のマイルストーンを達成する予定です。
- 2024年第4四半期に、KMT2Ar再発急性白血病に対するレビュメニブのFDA承認を取得する
- 2024年末までに、新規診断されたmNPM1 AMLまたはKMT2Ar急性白血病患者において、ヴェネトクラックス/アザシチジンの画期的な組み合わせ試験を開始する。
- 2025年上半期に、R/R mNPM1 AML患者におけるレビュメニブの重要なAUGMENT-101結果を公表し、それらを医学会議で報告する。
- 2025年上半期に、R/R mNPM1 AMLに対する補足NDAを提出する。
株価動向：最新の時点でSNDX株は22.1％安の16.96ドルで取引しています。
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