米国時間の昨日、米医薬品局（FDA）は、SpringWorks Therapeutics, Inc.（NASDAQ:SWTX）のMEK阻害剤Gomekli（mirdametinib）の承認を祝福し、この薬を、神経線維腫症1型（NF1）において症状が見られる2歳以上の小児および成人患者の治療に使用することを承認した。
この承認により、SpringWorksは米FDAから、希少小児疾患優先レビューバウチャー（PRV）を取得した。
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NF1は、米国で約10万人の小児および成人に影響を与えている遺伝性障害である。
NF1を持つ患者は、末梢神経鞘に沿って浸潤的なパターンで成長する腫瘍である神経線維腫（PN）ができる可能性を、30％から50％の確率で一生のうちに持っている。
また、NF1-PNを患っている人口は40,000人ほどになる。
今回のFDA承認は、NF1-PNを患っている2歳以上の患者（成人58名、小児56名）を対象にした第2b相ReNeu試験の結果に基づいている。
Gomekliは、確認された主要評価項目である目的反応率（ORR）のプライマリーエンドポイントに合致し、成人において41％のORR（N = 24/ 58）、小児においては52％（N = 29/56）のORRを示した。
腫瘍体積の減少は深く持続的なもので、対象となるPNの体積での最良の中央割合変化は、成人において-41％、小児において-42％であった。
確認された患者のうち、成人の88％、小児の90％が12カ月以上の反応を示し、さらに成人の50％、小児の48％が24カ月以上反応を示した。
両コホートの患者は、痛みと生活の質におけるベースラインからの早期かつ持続的な改善も経験している。
Gomekliは、1mgおよび2mgのカプセル、および口腔内懸濁用1mg錠として利用可能である。
Gomekliは、米国の専門薬局および専門ディストリビューターネットワークを通じて、2週間以内に利用可能になる見込みである。
SpringWorks Therapeuticsは、NF1-PNを患っている小児および成人向けのmirdametinibの欧州でのマーケティング申請を欧州医薬品庁が承認し、現在申請を審査中である。欧州委員会からの決定は、2025年に予定されている。
株価動向: 水曜の最終取引で、SWTX株は前日比2.1％高の56.28ドルで取引を終えた。
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写真：Shutterstock
