先週金曜日、ノボ・ノルディスク（Novo Nordisk A/S）（NYSE:NVO）は、血友病Aの小児（1～11歳）70名を対象とする第3相FRONTIER3試験の中間結果を発表した。
当初の試験は、被験者に対して、26週後に1か月に1回の投薬への変更が可能になるように、週1回のプロフィラキシス治療（長期および自然発生性の出血を防ぐための定期的な治療）を実施した。
FRONTIER3試験の第1部では、被験者は26週間にわたり、週1回のMim8投与を受けた。
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第2部では、被験者は残りの26週間について、週1回の投薬を継続するか、または1か月に1回の投薬に移行するかを選択した。
- 中間解析では、研究の第1部の結果が報告され、その後に継続された第2部の結果の一部の予備的なデータが共有されている。
- 週1回のプロフィラキシス治療を受けた小児の研究の第1部における結果では、治療された出血の年間平均化出血率（ABR）の推定平均は0.53だった。
ABRの中央値はゼロで、74.3％の被験者が治療された出血がゼロだった。
阻害因子のある血友病Aの全ての小児（n=14）は、治療された出血がゼロであることを報告している。 45％の被験者は研究の最初の26週を終えた後に、1か月に1回のMim8へと投薬が変更され、残りの被験者（55％）は引き続き週1回の投薬を受けた。
データからは、Mim8が良好な耐性と効果を持っていることが示された。
ノボ・ノルディスクは、Mim8の規制当局への提出を2025年中に予定している。フロンティアプログラム第3相研究のデータは、2025年と2026年に発表される予定で、近日中に催される学会や出版物で一般に開示される。
2024年5月、ノボ・ノルディスクは、12歳以上の血友病A患者を対象に、週1回および月1回の皮下Mim8を無プロフィラキシス投薬と、血友病A患者を対象にした先行凝固因子プロフィラキシス治療との比較したFRONTIER2第3相試験のヘッドライン結果を発表している。
この試験では、週1回および月1回のMim8を、無プロフィラキシス投薬と先行凝固因子プロフィラキシス治療との比較した結果、両方の主要評価項目が達成された。
2024年6月、ノボ・ノルディスクは、血友病AプログラムとTSVT）のがん治療および自家および他家細胞療法用のヒト内遺伝子編集技術を取得した。
株価動向：最新のチェック時点で、NVO株はプレマーケット取引で前日比2.33％安の89.20ドルで取引を終えた。
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