月曜日、BridgeBio Pharma, Inc.（NASDAQ:BBIO）は、Acoramidis（ATTR-CMにおけるカンパニーのリード製品）のATTR-CMにおける開放ラベルエクステンション（OLE）研究の最初の成果を、アメリカ心臓協会科学セッションで発表した。
ATTRibute-CMは、transthyretin（TTR）遺伝子の新規研究用低分子安定剤であるAcoramidisの有効性と安全性を評価するために設計された。
OLE研究には、30ヵ月のATTRibute-CM第3相試験を完了した330人の参加者が参加しています。
OLE研究の主な初期結果は、Acoramidisの持続的な投与が、以下のことを導いたことを示しています：
- ATTRibute-CMで、第3ヵ月から最初のエンドポイント（心血管関連の入院（CVH）または全原因死亡率（ACM））までの時間において、プラセボと比較して確認された持続的な改善
- 第36ヵ月までに全原因死亡率（ACM）の36％の統計的に有意な低減（P=0.009）、第42ヵ月までに34％の統計的に有意な低減（P=0.006）。
- 第36ヵ月で全原因死亡率（ACM）とCVHの複合低減の46％、第42ヵ月で48％の有意な低減。これは、先に発表されたATTRibute-CM第30ヵ月での42％の削減を補完しています。
- エーコラミドは引き続き良好に耐えるため、この長期評価では新しい臨床的に重要な安全信号は特定されていない。
OLEデータは、Acoramidisが全原因死亡率、CVH、および生活の質に対して臨床的に重要な治療効果を示したATTRibute-CMで以前に報告された結果に基づいており、トランスサイレチン（TTR）の大きな安定化が患者の臨床結果を改善することをさらに支持しています。
これには、プラセボに対する30ヵ月での心血管関連の入院の累積頻度の50％の低減が含まれます。
BridgeBioの製品の販売申請は、FDAによる審査が行われており、2024年11月29日がアクション日（PDUFA）となっている。また、欧州医薬品庁にも販売申請があり、2025年に判断が予想されている。
BridgeBioは、Bayer AG（OTC:BAYRY）に対して、欧州におけるATTR-CMのセラミド商業化の独占的権利を与えています。
William Blairは、すでにATTR-ACT試験からラベルに実証された死亡率の利益を含む、Pfizer Incのtafamidisに対抗するために、全体の死亡率を低減させることは非常に重要だと述べています（NYSE:PFE）。
アナリストは次のように述べています。「Bridge Bioは引き続き、Acoramidisの分析を発表し、そのTTR安定剤が安全で効果的であることを証明していますが、私たちは、ATTR-CMの市場での市場シェアにおいて、全原因死亡率の利益に対するラベル内申請を重要な要素と考えています。これは利益が大きいが競争が激しいATTR-CM空間での市場シェアにおいて、重要な要素だからです。」
株価動向：火曜日の最終確認時には、BBIO株は22.54ドルで0.85％上昇しています。
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