欧州医薬品庁（EMA）の人用医薬品委員会（CHMP）は先週、マドリガル製薬（Madrigal Pharmaceuticals, Inc.）（NASDAQ:MDGL）の非肝硬変性新型MASH（非サイトメガロウイルス性肝線維化）を持つ成人に対する承認を勧告するポジティブな意見を採択した。
EMAはFatty Liver Newsによると、製品に対する条件付きの販売承認を勧告したとのこと。
欧州委員会の決定は8月中に予定されている。
代謝性機能障害性脂肪肝炎（MASH）は、肝硬変、肝臓機能障害、肝臓癌、肝移植の必要性および早期死亡に結びつく重篤な肝臓疾患である。
CHMPの意見は、臨床試験の主要エンドポイントである肝線維症の緩和とMASHの改善が両方とも達成した臨床試験である第3相MAESTRO-NASH試験の肯定的な結果を含む、resmetiromの有利なプロフィールに基づいている。
米国食品医薬品局（FDA）は、2024年3月にresmetiromと食事および運動と併用することで、肝硬変型MASHと診断された成人患者に対してRezdiffraの迅速承認を付与した。
継続的な承認には、継続中の検証試験における臨床効果の確認と記述が必要となる可能性がある。
5月、マドリガル製薬はRezdiffraの第3相MAESTRO-NAFLD-1試験における肝硬変性新型MASH（F4c）緩和試験の2年間の結果を発表した。
この研究において、基準となる用量から2年後において、患者（n=122）は、肝の硬さ、肝脂肪、線維化バイオマーカー、肝容積、および臨床的に重要な肝門脈圧（CSPH）のリスクスコアにおいて、重要な改善を達成した。
MAESTRO-NAFLD-1には、補償型MASH肝硬変を有する患者を対象とした無作為化開示試験が含まれていた。
基準となる用量時にCSPHが確認された患者のうち、65％が2年後にはリスクが低下し、そのうち42％がCSPHを認められなくなり、また23％が確率的CSPHになった。基準となる用量時に確率的CSPHが確認された患者のうち、2年後には57％の患者がリスクが低下し、そのうち14％がCSPHになった。
このリスクの改善は、統計的に有意であった。
先に報告されたように、2年後に、平均して6.7kPaの肝硬さの減少が見られ、この点においても、統計的に有意であった。肝硬さの25％以上の改善または悪化を検出する反応性の解析において、51％の患者が改善を達成した。
このような大きな改善は、終末期肝疾患への進行が減少する可能性がある。
Rezdiffraにより、35％の患者がF3線維化に相当する肝硬さの測定を達成し、肝硬変が逆転する可能性を示唆した。
同社は2025年第1四半期の純売上高が1億3730万ドルを計上した。なお、前年の同四半期には製品の売上は認識されていない。
MDGLの株価動向：金曜日の発行時点で、Madrigal Pharmaceuticalsの株価は0.33％上昇して283.66ドルで取引を終えている。
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