月曜日、Biohaven Ltd.（NYSE:BHVN）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）および肥満に関するtaldefgrobepアルファ開発プログラムの最新情報を発表した。
RESILIENT SMA研究では、taldefgrobepは、運動機能測定32（MFM-32）スケールの全ての時間ポイントにおいて臨床的に意義のある改善を示しましたが、48週間の間、治療群はプラセボ+最適治療（SOC）群と比較して、第一アウトカムにおいて統計学的有意差は示されませんでした。
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年齢、歩行状態、背景療法、およびベースラインのミオスタチンの存在と関連があるサブグループで、治療効果の兆候が観察されました。
予想外に大きなサブグループ（35％）の被験者のベースライン時のミオスタチンの測定値はなく、治療群を超えた遺伝子因子（SMN2のコピーナンバー、人種）においてバランスが取れていたということがわかりました。
人種および民族による事前指定されたサブグループの分析によれば、最大の研究人口（白人の割合は87％、n = 180）は、48週目の時点でのMFM-32におけるtaldefgrobep治療によるベースラインからの2.2ポイントの変化が、対応するプラセボ+SOC群の治療によるベースラインからの1.1ポイントの変化よりも改善されたことが示されました（< 0.039）。
非白人の被験者（n = 26）は、予想を上回るプラセボ反応があり、48週目のMFM-32でプラセボとは統計学的有意差が見られませんでした（p = 0.24）。
総合研究人口において、taldefgrobepは、全身脂肪量の％変化の減少について、プラセボ+SOC群と比較してより大きな結果を示しました（p = 0.008）。
また、taldefgrobep治療群は、プラセボ+SOC群と比較して、全身筋肉量と骨密度の数値的に大きな増加を示しました。
Biohavenは、過体重および肥満症のある成人を対象として、自己投与可能なオートインジェクターを使ったtaldefgrobepの臨床計画を24年第4四半期に加速する予定です。
臨床試験の最新情報を受けて、Scholar Rock Holding（NASDAQ：SRRK）の株は上昇しています。なお、Scholar RockはSMAのミオスタチン活性化を阻害する、アピテグロマブと呼ばれる、検討中の全くヒト由来の単クローン抗体の開発を行っています。
10月、Scholar RockがSMAのアピテグロマブのために実施している第3相試験（SAPPHIRE試験）は、アピテグロマブとプラセボとを比較した結果、統計学的に有意で臨床的に意味のある改善を示しました。
株価動向SRRK株は33.2％上昇の39.85ドル、BHVN株は0.91％上昇の46.01ドルで取引を終了しています（最終確認時点の株価）。
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