木曜日にPepGen Inc.（NASDAQ:PEPG）の株価は急上昇しており、Benzinga Proのデータによると平均出来高943.2万株に対し、5304万株もの出来高を記録している。
PepGenは水曜日、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者を対象に実施しているFREEDOM-DM1第1相単回漸増投与（SAD）試験の15mg/kg投与群からの臨床データを発表した。
筋強直性ジストロフィーは、筋肉の収縮後に筋肉が緩むことができないという筋強直症状に加え、進行性の筋力低下を特徴とする稀な遺伝性疾患である。
筋肉だけでなく心臓、脳、目、内分泌系、その他の臓器にも影響を及ぼす全身性の疾患である。
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データ
FREEDOM試験15mg/kg投与群（n=8）の結果、スプライシングおよび筋肉濃度データ：
PGN-EDODM1を15mg/kg投与した患者（n=6）において、28日投与後に22遺伝子パネルで測定した平均スプライシング補正値は53.7％であった。スプライシングの調節異常は細胞機能の喪失および細胞の生存率を低下させる異常なタンパク質発現を誘導する。
同社は以前、5mg/kg（n=6）および10mg/kg（n=4）投与でそれぞれ平均スプライシング補正値12.3％および29.1％を報告しており、用量に比例しないスプライシング補正値の増加を実証している。
PGN-EDODM1を15mg/kg投与された6人の患者全員（100％）が治療に反応し、スプライシングの補正が改善された。
さらに、投与28日目においてPGN-EDODM1の筋組織濃度が5mg/kg（n=6）、10mg/kg（n=5）、15mg/kg（n=6）で用量に比例しない増加を示した。
PGN-EDODM1は15mg/kgで全般的に良好な忍容性を示し、重篤な治療関連有害事象（AE）は発生しなかった。
15mg/kg投与群で観察された全ての治療関連AEは軽度または中等度で、一過性のものであった。また1例の患者（経口OTC抗ヒスタミン薬を投与）を除き介入は不要であった。
電解質異常に関連した有害事象はなく、低マグネシウム血症有害事象もなかった。
全ての腎臓バイオマーカー関連AEは無症状で一過性（約48時間）であり、介入なしで回復した。
1例の患者でみられた一過性および可逆的な腎臓バイオマーカーの上昇は、試験プロトコルで定義されている用量制限毒性に該当し、軽度のAEとして分類されたが介入なしで回復した。なおこの患者は試験に残留した。
今後の見通しは？
PepGenはFREEDOM2-DM1 MAD試験5mg/kg投与群の結果を2026年第1四半期に報告する見込みであり、同年第1四半期に10mg/kg投与群への投与開始も見込んでいる。
木曜日、PepGenは3125万株の株式を1株3.20ドルでオファーし、総収益は1億ドルになると予想されている。
PEPGの価格動向：木曜日の時点でPepGenの株価は122.18%上昇し5.91ドルだった。株価は52週間の範囲内で取引されている（0.88ドル～9.93ドル）とBenzinga Proのデータは示している。
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