先週水曜日、Solid Biosciences Inc.（NASDAQ：SLDB）はトゥルイスト（Truist）に評価カバレッジを取られた。Solid Biosciencesは、骨格および心筋の疾患のための遺伝子治療を開発するバイオテック企業だ。
トゥルイストは、このカバレッジを「Buy」のレーティングと1株あたり16ドルの目標株価で開始した。
この新しい統合プラットフォームは、Solid Biosciencesのマイクロジストロフィン（uDys）トランスジーンの設計を行う専門知識と、AavantiBioの先進的なAAV（アデノ随伴ウイルス）製造プロセスを組み合わせている。アナリストのJoon Lee氏は、これによりデュシェンヌ型筋ジストロフィーのためのトップティアの遺伝子治療薬、SGT-003が生まれる可能性があると指摘している。
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アナリストは、2025年第1四半期に予定されているSGT-003の臨床試験データの中間レビューにより、Solid Biosciencesの主導的なデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療プログラムおよびより広範な筋骨格系遺伝子治療プラットフォームのリスクが軽減される可能性があると述べた。
また、同社は2025年上半期にカテコラミン性多形性心室頻拍に関する第2の新規医薬品申請を提出する予定だ。
トゥルイストのアナリストは、Kate TherapeuticsとNovartis AG（NYSE：NVS）よりもDMD治療薬の開発で先行しているとして、Solid Biosciencesを評価した。なぜなら、Kate TherapeuticsおよびNovartis AGのプログラムはいまだ臨床前段階にあるからだ。Solid BiosciencesのSGT-003は、ユニークなuDys設計を採用しているため、ユニークな利点を提供できる窒素一酸化合成酵素ドメインを含む。
Lee氏は、DMD遺伝子治療薬の分野は、承認された治療薬とさらにいくつかの臨床試験中の治療薬が存在するなど、非常に競争的であると指摘している。 しかし、Solid Biosciencesは、先進的なペイロード（uDys + nNOS）と専門的なデリバリーメソッド（AAV-SLB101）を組み合わせたユニークなアプローチを採用している。
最近のFDA主催の会議では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として唯一の承認済み遺伝子治療薬であるSarepta Therapeutics Inc（NASDAQ：SRPT）のElevidysが、既存の治療薬では不十分であるとする患者の両親からの懸念が示された。
「DMD患者の両親が必要性を表明した最近のFDA主催の会議に基づき、我々は改善が必要だと考えています。現在の治療法には改善が必要だということです」と、Lee氏は語った。
水曜日、FDAは同社のFriedreich失調症（frataxinタンパク質のレベルが不十分であることが原因の変性性疾患）に対するSGT-212の新規医薬品申請を承認した。
第1b相試験の開始は、2025年下半期に予定されている。
株価情報水曜日の最終取引段階で、SLDB株は4.10ドルで前日比4.7%上昇している。
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