月曜日、Sangamo Therapeutics, Inc（NASDAQ:SGMO）は、重度から中等度の血友病Aに対する新規遺伝子治療製品候補ジロクトコジェン・フィテルパルボベックの開発および商品化権を再獲得した（Pfizer社（NYSE:PFE）と共同開発し、ライセンス取得済み）。
Pfizer社は、両社間のグローバルなコラボレーションおよびライセンス契約を終了することを決定した。Sangamo社は、BLA (生物学的製剤承認申請) とMAA（欧州薬物審査庁）（日本の製薬品の申請に用いられる申請手続き）の提出が予定されている直前にPfizer社がこのような決断を下したことに驚きと非常な失望を感じたという。
2024年7月、Pfizer社はジロクトコジェン・フィテルパルボベックの第3相AFFINE試験のトップライン結果を発表し、この試験が予防療法と比較して主要および主要な二次的目標を達成することが示された。
「…私たちはこの薬を規制当局への提出と潜在的な商品化に適したものと考えています」とSangamo Therapeuticsの最高経営責任者であるSandy Macrae氏は語った。「私たちはPfizer社がBLAおよびMAA提出予定が控えている直前に私たちとの提携を終了するという決断に驚きと非常に失望を感じましたが……」
Pfizer社とのコラボレーションおよびライセンス契約は2025年4月21日に効果を発揮して終了する。過渡期中に、全ての試験参加者は予定通り監視を続ける。
Sangamo社は、最近発表した「ロシュ・ホールディングスAG」の (OTC:RHHBY) GenentechおよびAstellas Pharma Inc（OTC:ALPMF）（OTC:ALPMY）との提携、およびFabry病遺伝子治療プログラムにおける先進的なビジネス開発の議論が、Sangamo社の神経学遺伝学医学パイプラインに進むための道筋を描くことができると考えている。
同社は、2025年第2四半期中に特発性小繊維ニューロパチーのST-503の1/2相試験の患者の予想される登録を開始し、2025年第4四半期には予想されるプリオン病プログラムの治験認可申請を提出する予定であり、最終的には追加の資金調達に成功した場合に限られる。
プライスアクション：最終的なチェックで火曜日のプレマーケットセッションで、SGMOの株価は1.106ドルで54.70％下落している。
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