先週土曜日、Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）が、重症型の輸血不全性危機（VOC）を持つ鎌状赤血球症（SCD）患者を対象に、BEAM-101のBEACON第1/2相試験からの新しい安全性と有効性のデータを発表した。
このデータは、米国血液学会（ASH）の年次総会および展示会で紹介された。
Beamが以前に発表したデータと一貫して、BEAM-101の治験薬療法による7人の患者の最新データは、胎児ヘモグロビン（HbF）の強力かつ持続的な増加、鎌状赤血球ヘモグロビン（HbS）の低下、好中球および血小板の植着の迅速化、および溶血マーカーの正常化または改善が示されている。
植着後にVOCは報告されていない。
主なポイントは以下の通り。
- 胎児ヘモグロビン（HbF）の防護的な高速かつ持続的な増加：全患者が内因性HbFレベルが60％を超え、それに伴う鎌状赤血球ヘモグロビン（HbS）レベルが40％未満、かつ持続的な低下を達成した。輸血血液が除去された後に、HbFのpancellular（すべての細胞で）分布が観察された。
- 総ヘモグロビン（Hb）レベルの強力かつ持続的な増加：輸血血液の除去後、全患者で貧血が解消し、総ヘモグロビンレベルが迅速に増加した。
- 溶血マーカーの正常化：全ての患者において、BEAM-101治療が行われた後、間接ビリルビン、ハプトグロビン、乳酸脱水素酵素、およびレチキュロサイトといった溶血の重要なマーカーが正常化または改善された。
- Busulfanおよび自家末梢血幹細胞移植と一致する安全性プロファイル
11月に、BeamはBEAM-101の投与後4ヶ月で、バスルファンの調製に関連した可能性が高い呼吸不全のため患者が死亡したと発表した。しかし、調査官は、この死亡はBEAM-101とは無関係だったと判断した。
日曜日、Beam Therapeuticsは、米国血液学会の年次総会および展示会で発表された、そのEngineered Stem Cell Antibody Evasion（ESCAPE）調製プラットフォームに関する新しいデータを発表した。
ESCAPEは、BEAM-103およびBEAM-104という2つの治験薬製剤から構成されている。同社は、SCDおよびβ地中海貧血の開発のために、BEAM-103およびBEAM-104を進める意向を持っている。
前臨床研究では、編集されたBEAM-104細胞の抗体誘導動物への投与により、長期間の植着が確認された。
BEAM-103 mAbの投与は、編集された細胞による野生型赤芽球細胞の迅速かつほぼ完全な置換につながり、治療的に関連のあるHbFレベルが早期に誘導された。
BEAM-103の投与は、緊急輸血、抗生物質、および追加の支持ケアが不要であり、良好に耐容された。
William Blairの分析レポートには、「患者の死は不幸なことだが、私たちはこの出来事が、より毒性の低い事前処置オプションの必要性を浮き彫りにしていると考えており、Beamがこの点でリードしていると考えています。」
株価の変動：月曜日の最終確認時点で、BEAM株は前日比0.52％高の26.89ドルで取引を終えた。
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