月曜日、Larimar Therapeutics, Inc.（NASDAQ：LRMR）は、フリードライヒ失調症（Friedreich’s Ataxia）を持つ被験者を対象に、毎日の皮下注射25mgの自己投与または介助者による投与を評価する継続中の長期OLE（Open Label Extension）研究の初期データを発表した。
90日目における粘膜細胞における基準値からの平均変化は、1.32pg/μgの粘膜細胞と9.28pg/μgの皮膚細胞であった。
nomlabofusp 25mgは、基準時点で健康なボランティアの平均値の15％から、90日目には粘膜細胞では30％、皮膚細胞では16％から72％に上昇し、時間の経過とともに組織のFXN（フリジン）レベルを増加および維持した。
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口腔細胞（口腔内と唇の内側）においては、FXNレベルは30日目に定常状態（steady-state level）に到達したようだ。
William Blairは、このバイオマーカーのデータに関して、未影響の健康な人がFXNの50％の基準を超えるとは予想外に強いと述べた。アナリストは、1日1回の50mg用量を新規および既存の全患者に対してクリアされた25mgからの投薬増量に望ましい結果が出ており、これは続くと語った。
nomlabofusp投与のin silico（シミュレーション）の結果、同社は、患者の約90％において50mg用量の投与がFXNレベルを少なくとも正常時の30％にまで引き上げるだろうと提案した。
アナリストは、同社株式の下落は、潜在的なnomlabofuspの安全性に対する懸念が原因だと考えている。
合計4人の患者がこの研究から撤回した。退学した2人の患者は、プロトコルの遵守に関する物流の問題と関連しており、もう2人の患者は重篤な副作用を引き起こし、24時間以内に解決したものの、その後研究から撤回した。
William Blairは、同社のNHP（新世界霊長類、New World Primates）毒性学の研究で、中枢神経系に関連する重篤な副作用やてんかんについての報告はなかったとしている。アナリストはOutperformのレーティングを再度確認した。
株価動向：レポートの執筆時点で火曜日には株価が11.8％下落の4.262ドルで取引を終えている。
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