JPモルガンはウルトラジェニックス・ファーマ株（NASDAQ:RARE）の小児骨形成不全症（OI）に対するセトルスマブ(setrusumab)プログラムに関する最新の見解を木曜日に共有しました。
2024年第4四半期のプレスリリースで同社は、患者はフェーズ3の小児および若年成人患者にセトルスマブを投与し続けており、この試験は進行中であると述べました。
小児用および若年成人用におけるセトルスマブの評価を行う軌道(Orbit)及び宇宙(Cosmic)試験において、第3相で無作為化された、プラセボ対照の軌道研究の部分は、2025年第2四半期の中間解析に向けて進行中であり、同年第4四半期には最終解析に向けて進行中です。
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宇宙研究の患者は引き続き、セトルスマブまたは静脈内ビスホスホネート（IV-BP）療法のいずれかで治療を受け、Orbitの中間および最終解析と並行して評価されます。
アナリストのアヌパム・ラマ氏は木曜日に、「ウルトラジェニックスはJPモルガンの米国株式アナリストの注目リストに残り続けている」と述べました。
ラマ氏は引き続きOverweightのレーティングを維持し、「私たちは、小児疾患の資産の幅広い多様なパイプラインと、地位の強い経営陣がそろっており、ウルトラジェニックスが長期的には非常に良い立場にあると信じています。」と記しています
アナリストは、目次の主要エンドポイントである年率骨折率（AFR）に対し、第1の中間解析（IA1）と比較して、第2の中間解析（IA2）が統計的有意性を達成する可能性がはるかに高いと考えています。
IA2が統計的有意性を満たす場合、アナリストはウルトラジェニックスの株価が、1株あたり60ドル台半ばから70ドル台低めに上昇すると予想しています。一方、統計的有意性を満たせなかった場合、株価は1株あたり20ドル台半ばから30ドル台低めに下落すると予想され、この場合にも潜在的な報酬がリスクを上回るとラマ氏は述べています。
JPモルガンは、最新のセトルスマブ収益構築、モデルにおけるMPS3AのUX111、諸経費の調整に基づき、株価予想を104ドルから117ドルに引き上げました。
米国食品医薬品局（FDA）は、サンフィリッポ症候群A型患者の治療薬として、加速承認を求める生物製剤ライセンス申請（BLA）の審査を申請したところ、2月には8月18日がPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）の有効期限であると決定されました。
株価行動: 株式RAREは、本日最終チェック時点で前日比2.6％高の38.98ドルで取引を終えました。
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