ヴァーテックス製薬（NASDAQ:VRTX）が金曜日、1型糖尿病 （T1D）ポートフォリオに関する最新情報を発表した。
会社は、VX-264の臨床試験をこれ以上進めないと述べた。ヴァーテックスは、試験装置の取り出しなど、さらなる分析を実施する予定だ。
- VX-264の段階1/2（細胞＋装置）研究のPart AおよびPart Bの登録と投薬が完了し、Part Bの90日目の予定分析も完了している。
- 研究Part Bでは、参加者は特許取得済みの免疫保護装置にカプセル化された、臨床検討中の完全分化膵島細胞療法の全投与量を受け取った。
- Part Bでは、安全性と、90日目のベースライン時における混合食事耐性検査（MMTT）中のピークC-ペプチドの変化という2つの主要エンドポイントがあった。
- VX-264は一般的に安全でよく耐容性があり、ただし、この研究は効果のエンドポイントを満たさなかった。
- インスリン産生のマーカーであるC-ペプチドの増加は、利点をもたらすために必要なレベルで観察されなかった。
ヴァーテックスの臨床検討中の完全分化膵島細胞療法（慣用免疫抑制療法）「ジミスレセル（旧名VX-880）」は、T1Dおよび重度の低血糖イベント（SHE）および低血糖意識障害を持つ患者を対象にした段階1/2/3研究のその第3部にあたる。
- 2025年上半期には登録と投薬を完了し、2026年にはグローバル規制当局への提出が可能になる。
ヴァーテックスは、製品発売の準備が整うように、製造および商業能力の拡大に投資している。承認されれば、最良の治療が利用可能であるにもかかわらず反復SHEが続く米国と欧州の該当患者は、ジミスレセルを利用することができる。 ヴァーテックスは、最初の承認で重度のT1Dを持つ約6万人に対応できると予想している。
ヴァーテックスはまた、研究段階のT1Dプログラムも続けている。これらのアプローチには、代替免疫抑制療法、遺伝子編集型低免疫幹細胞由来の膵島細胞療法、および新しい膵島細胞をカプセル化する装置が含まれる。
ウィリアム・ブレア(William Blair)は次のように述べた。「VX-264の中止は、ヴァーテックスがジミスレセルで取り組んでいる1型糖尿病市場に関して大幅な拡大を遂げる予定であるという点からは残念なことだ。 ただし、当社のモデルでは、早期段階のプログラムに対しては何の価値も与えていない。 これまでのところ、ヴァーテックスがジミスレセルの臨床発展や潜在的な60,000の重度T1D患者への製品発売を最優先してきたことは賢明であり、T1D分野の承認が得られれば、当社の多様な事業資産を、システィック線維症および急性疼痛に対してもさらに多様化させることになるであろう。 」
アナリストのマイルズ・ミンター氏は、Outperform（相場を上回る）のレーティングを繰り返した。
VRTX株の動き：当該ニュースが公表された月曜日の時点でヴァーテックスの株は482.36ドルで2.09％下落している。
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写真：Shutterstock