水曜日、Q32 Bio Inc.（NASDAQ：QTTB）は、脱毛症（AA）に対するベンピキバルト（ADX-914）の第2相a相探索試験で、トップラインの結果を明らかにした。
同社は、AAにおいてベンピキバルトの効果を評価する患者の追加登録を行い、SIGNAL-AA第2相a試験を拡大する予定だ。
同社は、Part Bの試験での主要エンドポイントが達成されなかったと発表している。Q32バイオは結果を検証する予定だ。
データベースロック後、観察されたプロトコル違反により、1つのサイトが効果分析から除外され、3人のプラセボ患者も除外された。
サンプルサイズが減少したため、主要エンドポイントに対する予定された統計解析は適していなくなった。
残されたプロトコル集団の患者（n = 27）についての事後解析（AA）では、ベンピキバルトはプラセボに比べて毛髪再生が改善された。
- 24週時点で：ベンピキバルト投与患者は、プラセボ群の2％の減少に対し、ベンピキバルト群で重症度脱毛ツール（SALT）スコアの平均減少率が16％を示した。
- 24週時点で：ベンピキバルト投与患者のうち、9％がSALT-20（SALTスコアが20以下）を達成した一方、プラセボ投与患者は0％だった。
- 26週時点で：ベンピキバルト投与患者のうち、13％がSALT-20を達成した一方、プラセボ投与患者は0％だった。
SIGNAL-AA試験で、ベンピキバルトは安全でよく耐容された。重篤な副作用（SAE）や治療に伴う3度以上のグレードの副作用はなかった。
Q32 Bioは、ベンピキバルトをAAに対して評価するため、SIGNAL-AA第2相a試験の第B部分を拡大し、約20人の患者を追加登録する予定だ。
同社は、ベンピキバルトを使ったAAとADX-097の腎臓バスケット症状の第2相臨床試験の継続的な登録に注力するため、2025年に開始する予定だったANCA関連血管炎（AAV）の第2相臨床試験の予定登録を延期する。
また、同社は、アトピー性皮膚炎（AD）を患う患者を対象としたSIGNAL-AD臨床試験の最新情報も提供した。
第A部分では、14週時点で、2 mg / kg Q2W SCで治療を受けた患者の治療前における平均EASI（湿疹）スコアの改善率は58％、3 mg / kg Q2W SCで治療を受けた患者では84％、統合基準では72％で、プラセボで治療を受けた患者の改善率38％と比較した。
Part Bでは、ベンピキバルトの効果と安全性についてプラセボと比較した。
主要エンドポイントは、湿疹領域および重症度指数（EASI）スコアの平均百分率の変化率で、治療前から14週目までの間のものだ。
14週目において、Part Bのデータは、ベンピキバルトを投与された患者は、治療前からの平均EASIが74％改善されたのに対し、プラセボ群では76％改善された（p =統計的有意差なし）。
SIGNAL-ADとSIGNAL-AAを通じ、200mg Q2W SCでのベンピキバルトは、Th2およびTh1のバイオマーカーにおける大幅な低減によって実証された、PKおよび標的の関与を示す有利な結果を示した。
株価動向： 水曜日の最新チェック時点で、QTTB株は前日比67.1％安の8.04ドルで取引を終えている。
