バイオテック企業Cassava Sciences Inc.（NASDAQ：SAVA）は、軽度～中等度のアルツハイマー病に対するsimufilamの第3相試験でトップラインデータを発表した後、株価が急落しました。
この試験は、事前に定められた共同主要エンドポイント、二次エンドポイント、および探索的生体マーカーエンドポイントに達しなかった。
共同主要エンドポイントは、ADAS-COG12およびADCS-ADLスケールによって、原点から52週の二重盲検治療期間の終わりまでの認知と機能の変化を評価するもので、これらを使ってsimufilamと偽薬との比較を行った。
Simufilamは引き続き総体的に有利な安全プロフィールを示している。
「今回の結果は失望です。軽度～中等度のアルツハイマー病（AD）を持つ患者の登録には慎重な対応を取ってきました。それでもなお、偽薬群においてはADに関する他の偽薬対照試験で以前に報告されたものよりも軽度の認知機能の低下が見られました。…」とCassava Sciencesのリック・バリー社長が語った。
この試験の失敗の結果、同社の第2のReFocus-ALZ試験にも影響が出たとし、Cassava SciencesはReFocus-ALZ試験を中止することにした。同社はまた、無作為化解除試験も中止する。
この研究からは全52週のデータセットと76週のデータの大部分が提供される予定だ。
Cassava Sciencesは今後もデータの見直しを続け、次のステップを評価するとのこと。詳細な結果については、将来の医学会議で発表する予定だ。
このsimufilam治験のデータを捏造していたことでCassava Sciencesは繰り返し話題になっている。
9月、Cassava Sciencesは、同社のアルツハイマー病治療薬であるsimufilamの物議を醸す第2相試験に関する誤解を招いたことを理由に、米証券取引委員会（SEC）に4000万ドル以上の支払いを行うことに合意した。
また、SECはこの薬のコンサルタントであり共同開発者であるHoau-Yan Wang氏も試験結果を操作した疑いで告発している。
SECの調査では、2020年9月にCassava Sciencesがこの試験の捏造されたデータを開示し、それにより総タウおよびリン酸化タウなどのアルツハイマー病の生体マーカーに関する大きな改善があったように偽って報告したことが明らかになった。
株価の動き： 月曜日の最終確認時点で、Cassava Sciencesの株はプレマーケット取引で前場落ち84.2％の4.19ドルで推移している。
