uniQure N.V. (NASDAQ:QURE)は水曜日、ハンチントン病治療薬AMT-130の重要な第1/2相試験からのトップラインデータを発表した。
ハンチントン病は遺伝性疾患で、脳の神経細胞が徐々に破壊されていく。症状としては、身体の動きや、認知機能や精神衛生に影響が出る。
本試験は事前に定めた一次エンドポイントを満たし、高用量のAMT-130は36ヵ月時点で複合ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）において症例の傾向スコアにマッチした外部対照群と比較して統計学的に有意に疾患の進行を抑制した。
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データ
高用量AMT-130投与患者の36ヵ月間の有効性トップラインデータ（データカットオフは2025年6月30日）:
cUHDRSで統計学的に有意な疾患進行率の75％減（p=0.003）。本試験の一次エンドポイントを満たした。
傾向スコアにマッチした外部対照群と比較して、治療患者のcUHDRSのベースラインからの平均変化は－0.38で、外部対照群は－1.52だった。
TFCで統計学的に有意な疾患進行率の60％減（p=0.033）。本試験の主要な二次エンドポイントを満たした。治療患者はベースラインからTFCの平均変化が－0.36で、傾向スコアにマッチした外部対照群の変化は－0.88だった。
シンボル・デジット・モダリティ・テスト（SDMT）、ストループ・ワード・リーディング・テスト（SWRT）、総運動スコア（TMS）などの運動機能および認知機能に関するその他の二次エンドポイント指標における好ましい傾向。
SDMTで疾患進行率が88％遅延（p=0.057）、ベースラインからのSDMTの平均変化は－0.44で、傾向スコアにマッチした外部対照群の変化は－3.73だった。
SWRTで疾患進行率が113％遅延（p=0.0021）、ベースラインからのSWRTの平均変化は0.88で、傾向スコアにマッチした外部対照群の変化は－6.98だった。
TMSで疾患進行率が59％遅延（p=0.1741）、ベースラインからのTMSの平均変化は2.01で、傾向スコアにマッチした外部対照群の変化は4.88だった。
髄液神経原線維タンパク質（CSF NfL）のベースラインからの平均減少率は－8.2％。CSF NfLは神経変性の補助的バイオマーカーである。
AMT-130は一般的に良好な忍容性を示し、両用量とも安全性プロファイルは管理可能な範囲だった。
治療群で最も一般的にみられた有害事象は投与手順に関連したもので、すべて回復した。
資金調達
同時にuniQureは、パンデミックを経て財務の柔軟性を高めるために、ヘラクレス・キャピタル（NASDAQ:HTGC）との間で、非希釈性のシニア担保付き期間ローン枠組契約を締結し、1億7500万ドルの調達に成功した。
QUREの株価動向：水曜日の記事公開時点で、uniQure株は189.82％急騰し39.59ドルだった。この株は52週間の高値水準で取引されているとのこと。
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