PepGen Inc.（NASDAQ：PEPG）は水曜日、現在第2相臨床開発中のミオトニックジストロフィータイプ1（DM1）プログラムの進展に重点を置くと発表した。
同社は自主的にPGN-EDO51の開発を中止し、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）に関連するすべての研究開発活動を段階的に終了する意向である。
この決定は、DMD患者でエクソン51をスキップすることが可能であるという基準に基づいている。
CONNECT1-EDO51のPGN-EDO51に関するスタディの10 mg/kgコホート（n=4）において、PGN-EDO51はエクソン51をスキップしたトランスクリプトを4.26％に増加させた（平均3.5％増）が、全ジストロフィンだけが正常レベルの0.59％にしか増加しなかった（平均0.36％増）。
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PGN-EDO51の安全性プロフィールは引き続き一般的に好ましいものであり、全ての治療関連の有害事象は軽度であった。スタディにおいて深刻な有害事象は報告されていない。
“私たちは、CONNECT1の10 mg/kg用量コホートで観察されたジストロフィン結果に失望しています。患者のために私たちが既存の治療法をより深い方法で改善することができるという希望があったからです。”とPepGenの社長兼CEO、ジェームズ・マカーサーは述べた。
Paul Streckは、PepGenのR＆D責任者であり、同社のDMD向けに開発中の調査薬であるPGN-EDODM1は、このたび2025年2月24日の最新の安全性更新をもって、患者に一回の10mg/kg用量で強固なターゲットを示し、平均29％のミススプライシング訂正を実現した結果、好ましい新興安全性プロフィールを有することが証明された。
PepGenは、2025年下半期にDM1を患う患者のFREEDOM-DM1 15 mg／kgコホートからのデータを報告する予定である。 FREEDOMは、28日間のスプライシング訂正と機能的利益対策を含む、エンドポイントがある、第1相単回昇用量、ランダム化、プラセボ対照臨床試験である。
同社は、2026年第1四半期に、DM1患者のFREEDOM2-DM1スタディの5mg／kgコホートからのデータも報告する予定である。 FREEDOM2は、第2相多回昇用量、ランダム化、プラセボ対照臨床試験であり、エンドポイントとして、4回の用量投与の後に安全性、スプライシング訂正、機能利益対策を含む。
株価の動き：木曜日の最新情報によると、PEPG株はプレマーケット取引中に1.47ドルで6.69%値を下げていた。
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